급여 투여 전에 사전심의를 받은 바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센)와 한독의 발작성야간혈색소뇨증·비정형용혈성요독증후군치료제 솔리리스주(에쿨리주맙)의 희비가 갈렸다. 스핀라자는 모두 승인을 받은데 반해, 솔리리스주는 20%만 관문을 통과했다.
4일 심사평가원이 공개한 5월 심의사례를 보면, 스핀라자는 총 37건이 접수돼 사전심사가 진행됐다. 신규 신청 2건, 투여 모니터링 보고 35건 등이었는데 모두 수용됐다.
스핀라자주는 5q SMN-1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단, 만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현, 영구적 인공 호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 3가지를 모두를 충족해야 급여를 인정받을 수 있다. 이번에 접수된 SMA(typeⅠ)인 10개월 여아와 SMA(typeⅡ)인 39세 여성 환자 모두 투여대상 조건에 부합했다.
솔리리스주는 신규 4건, 재심의 1건 등 5건이 신청됐다. 발작성 야간 혈색소뇨증은 없고, 모두 비정형 용혈성 요독증후군 환자 사례였는데, 신규 4건 중 1건만 승인되고 나머지는 모두 불승인됐다.
말기신부전으로 2021년 4월 15일 생체 신장이식 후 안정된 신기능 상태로 퇴원했던 72세 남성환자는 전신쇠약감으로 재입원 후 혈액검사와 신장조직검사에서 혈전미세혈관병증 소견을 보였다. 신기능 손상이 지속돼 혈장교환술 등 입원치료를 시행했지만 임상경과가 호전되지 않아 솔리리스주 급여를 사전 신청했다.
이에 대해 심사평가원은 제출된 진료기록을 확인한 결과, 급여투여대상에 적합하고 제외대상에도 해당하지 않아 급여투여를 승인했다고 했다. 대신 투여 후 2개월 모니터링 보고서를 제출토록 했다.
갑자기 시작된 부종 및 호흡곤란으로 내원한 77세 여성환자는 용혈성빈혈 및 급성 신손상, 심기능 이상, 폐부종 소견으로 혈장교환술 등을 시행했지만 호전되지 않았다. 비정형 용혈성 요독 증후군이 의심돼 역시 솔리리스주 급여 승인을 사전 신청했다.
심사평가원은 제출된 진료기록을 확인한 결과, LDH 정상 상한치 1.5배 미만으로 투여대상에서 정하고 있는 활성형 혈전미세혈관병증에 적합하지 않고, 자가면역항체 양성 소견 등 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 기타 이차성 용혈성 요독 증후군에 따른 제외대상에 해당돼 요양급여 신청을 불승인했다.
