로슈는 척수청 근위축증(SMA) 치료제 '에브리스디'(성분 리스디플람)에 대한 새로운 임상 결과를 발표했다.
주요 임상결과는 에브리스디 투약군중인 1형 SMA를 앓고있는 12개월 영아의 29%가 지지대 없이 5초 이상 앉을 수 있는 효과를 보여줬다. 안전성 프로파일은 이전 연구과 일치했다.
임상 연구자인 라울런트 서바이스(Laurent Servais) 교수는 "치료 받지 않는 경우 1형 SMA 영유아는 2세 이상 생존이 어려울 것" 이라며 "앉고 먹을 수 있는 운동 지표는 에브리스티의 치료효과를 보여주는 기본적인 초석이며 잠재적으로 인공호흡을 줄이고 생존율을 높여준다"고 설명했다.
이번 임상 데이터 분석시 에브리스디 치료중앙값은 15.2개월, 투약군의 연령 중앙값은 20.7개월이었다. 12개월째 영아의 93%(38/41)가 살아 있었고 인공호흡이 없는 경우는 85%(35/41)이었다.
치료를 받지 않은 비투약군의 사망 또는 영구 인공호흡이 필요한 경우의 중앙연령은 13.5개월이었다.
필라델피아 아동병원 영아 신경근 질환 검사(CHOP-INTEND)의 경우 90%(37/41)에서 4점 이상 증가했다. 56%(23명)은 40점 이상이었으며, 증가점수의 중앙값은 20점이다. 머리가누기 등 간단한 운동 반등을 보는 HINE-2 반응은 영아의 78%에서 달성했다.
로슈의 의료 수석 책임자 레비 갈라웨이는 "이번 임상 데이터는 SMA 영아가 최소 5초 동안 지지대 없이 안자 있는 중요한 이정표를 도달했다는 점에 의미가 높고 이는 앞선 1차 결과의 검증이기도 하다" 고 밝혔다.
