2~18세 2형 척수성 근위축증 환자 대상 3상 임상
노바티스는 졸겐수마의 2형 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 척추강 내 투약의 효능을 살피는 3상 임상시험을 재개한다.
3일 노바티스는 FDA가 2019년 진행한 STEER 3상 임상시험의 환자모집 보류를 해제함에 따라 본격적으로 치료경험이 없는 2형 SMA 환자를 대상으로 척추강내 주사방식으로 졸겐스마의 임상 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 임상시험에 착수키로 했다고 밝혔다.
이번 임상 보류 해제는 전임상을 통한 독성연구 기반으로 이뤄졌으며 후근신경절(dorsal root ganglia, DRG) 손상 문제를 포함, 확인된 모든 문제를 해결함에 따라 이뤄졌다.
임상은 2~18세 사이의 앉을 수는 있으나 걷지 못하는 후기발병 2형 SMA 환자를 대상으로 진행된다. 52주 과정으로 대조군과 비교 졸겐스마의 척추강내 주사의 효능과 안전성을 평가하게 된다.
한편 졸겐스마는 한국을 포함 정맥주사 제형으로 41개국에 승인됐으며 세계적으로 1400명 이상의 환자가 투약을 받았다. 국가별 승인은 최대 21kg 이하의 영유아에 대해 투여될 수 있도록 허가됐다.
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