에브리스디(성분 리디스플람)가 척수성 근위축증 치료제 시장에 세번째 약물로  등판했다. 

허가는 지난해 11월 받아놓은 상태로, 현재 급여권 진입을 위해 정부와 논의를 진행 중이다. 

에브리스디 등장은 초고가약제 논란에 불을 지핀 척수성 근위축증 치료제 영역에 상대적으로 낮은 약가를 제공한다는데 의의가 있다. 

현재까지 알려진 약제들의 한화 가격은 졸겐스마(노바티스)가 25억원, 스핀라자가 5억 5000만원대(첫치료와 1년간 치료비용 수준), 에브리스디가 4억원대(첫치료와 1년간 치료 비용 수준)이다. 

직접적인 경쟁약물인 스핀라자가 주사제라는 점과 가격 비교시 1년 치료비용에서 1억원 이상의 격차가 난다는 점은 에브리스디가 내세울 수 있는 강점으로 보인다.  

그런데 자세히 들여다보면 약가에서의 경쟁력은 일단 약제 투여 용량이 낮은 영유아 부분에 한정돼 있다는 점, 평생을 복용해야 하는 약제인 만큼 환자별로 약가에 대한 부담이 달라질 수 있다는 부분은 살펴볼 필요가 있다. 

에브리스디는 성인 환자에게서도 허가를 받은 상태이며 '완치'라는 도달점이 없어 만성질환치료제와 같이 평생을 복용해야 한다. 

때문에 스핀라자와 에브리스디를 투여하면서 평생 약가에 대한 부담을 지고 가야 할 지, 아니면 초기 상당한 약가 부담을 지고 한번에 치료(원샷치료제 졸겐스마)를 해야 할 지를 결정하는 것은 순전히 부모의 결정에 달려진 셈이다. 

에브리스디, 경구용 제제로 집에서 복용 가능

에브리스디의 특장점 중에 하나는 의료적 비용을 줄이는데 있다. 주사제인 스핀라자가 약물 투여시 입원이 필요하며 척수강내 주사인 만큼 의료인의 직접적인 투여해야 하는 반면 에브리스디는 가정에서 부모가 투여할 수 있는 약제다. 때문에 로슈는 사회적 비용 부담을 절감할 수 있다는 면에서 앞서고 있다고 말한다. 

각기 약물이 의료현장에서 환자들에게까지 투여되는 전체적인 치료비용을 포함할 경우 약가차액은 더 벌어질 수 있다. 

회사 관계자 역시 "에브리스디는 체중을 기준으로 약제 투여 용량을 정하기 때문에 2세 기준 투약을 할 경우 다른 약제들에 비해 높은 것은 아니다"면서 "성인환자들에 비해 영유아는 비용 부담을 줄일 수 있을 것"이라고 말한다. 

경구제와 주사제의 차이점은 결국 '복용편의성'과 '사회적 비용'으로 벌어질 수 밖에 없다는 이야기다. 

넘어야 할 산, 스핀라자와 졸겐스마

이렇게 강점이 많은 에브리스디에게도 난관은 있다. 직접적 경쟁상대인 스핀라자가 버티고 있다는 점. 

에브리스디가 스핀라자에 비해 투여편의성과 약가에서 경쟁력을 가진다고 해도 환자에게 직접적으로 투여되기까지는 '급여'라는 허들이 남아있다. 

일단 정부와 급여권 진입을 논의해야 하는데 이게 쉽지 않아 보인다. 스핀라자와 비슷한 행보를 보인다면 결과적으로 위험분담계약제(RSA) 중 환급형과 총액제한형 유형을 융합한 형태의 사전 승인제를 적용받는 조건을 수용해야 하는데 로슈가 이를 받아들일지는 미지수다. 

상대적으로 낮은 약가를 강조하며 총액제한형 유형을 고집할 경우 급여 진입은 요원해 질 수 있다. 

정부가 스핀라자를 통해 약제 균형을 충분히 맞출 수 있다고 판단할 경우도 변수로 작용할 수 있다. 같은 허가 기준을 가진 고가약제 두 개를 급여권에 둘 필요는 없기 때문이다. 

또 환자들의 요구가 '졸겐스마'로 기울고 있다는 점도 부담감으로 작용한다. 

한번의 막대한 초기 치료비용을 지불하고 완치를 하는 것이 평생에 거쳐 약을 복용해야 하는 것보다 비용효과적인 측면에서 효율적이라고 판단이 되면, 에브리스디의 입지는 더 좁아질 수 있다. 

이래저래 국내에서는 입지가 좁아지는 에브리스디지만, 미국에서는 뒤늦은 시장 진입에도 경구용제라는 특장점과 비교적 낮은 약가라는 이익이 시장 진입에 유리한 요건으로 작용하고 있다.

에브리스디는 미국에서 스핀라자의 시장을 무섭게 파고들며 출시 1년도 안돼 2000억원대 매출을 올리고 있다. 지난해 3분기 FDA의 승인을 받은 직후 시장 진입 초 매출은 100억원대 불과했던 에브리스디는 같은 해 4분기 500억원, 올해 1분기 1000억원을 찍은데 이어 올해 2분기 2000억원을 달성하며 시장에 빠르게 안착하고 있다.

한편 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA)은 운동 기능에 필수적인 생존운동신경세포(Survival Motor Neuron, SMN) 단백질 결핍으로 인해 운동 신경이 약화되어 전신의 근육이 점차 약화되는 희귀 유전성 신경근육 질환이다.