희귀질환·혈액암 분야 미충족 수요 확대 목표
대만에서 설립된 글로벌제약기업 파마에센시지아가 진성적혈구증가증 치료제 베스레미(성분 로페그인터페론알파-2b)를 들고 본격적인 국내 시장 진입을 위한 작업에 착수했다.
지난 4월 국내 지사 설립을 시작으로 현재는 의학부, 영업 등 각 부분 인력 충원에 나서며 본격적인 조직 정비에 나서고 있다.
보유 품목은 유럽과 일본, 한국 등 10여개 국에서 허가를 획득한 베스레미가 유일하지만 이 품목 하나로 진행하는 글로벌 임상은 5~6개에 달한다.
베스레미는 현재 본태성 혈소판증가증으로 적응증 확대를 위해 글로벌 임상을 진행하고 있으며 골수섬유증, 만성골수성백혈병 등의 임상 역시 진행 중이다.
파마에센시아는 현재까지 타겟 치료제가 없는 골수증식성신생물(MPN) 분야에 집중하고 있다.
MPN는 진성 적혈구 증가증, 만성 골수성 백혈병, 본태성 혈소판 증가증, 일차성 골수섬유증의 유형이 있는데 베스레미는 이 영역의 적응증을 모두 획득하는데 목표를 두고 있다.
이 질환의 발병 원인은 JAK2, CALR, MPL등의 특정 유전자 변이로 나타나며 베스레미는 이 중에서도 진성적혈구증가증 환자의 95%가 발병하는 JAK2 돌연변이를 타겟한다.
MPN 중 국내 진성적혈구증가증 발병 규모는 인구 10만명 당 1~1.5명 수준이며 환자는 약 4000명 수준에 달할 것으로 추정되고 있다.
진성적혈구증가증이 발병하는 평균 연령은 53.7세로 환자 3명 중 1명은 40~50 대에 발병하고 남성에서 조금 더 많이 발생하는 것으로 보고되고 있다.
그동안 진성적혈구증가증은 근본적인 치료제가 없어 혈전 합병증 예방과 증상 완화에 치료 목적을 두고 치료과정에서 발생할 수 있는 혈전증과 같은 심혈관 질환 합병증을 예방하는데 초점이 맞춰져 있었다.
베스레미가 2019년 유럽 최초로 적혈구증가증 치료제로 승인을 받으면서 MPN은 질병의 진행을 막아 생명의 연장을 시키는 방향으로 치료 목표가 변화되고 있다.
회사측은 "인터페론은 다양한 악성 질환에 대해 가장 잘 알려져 있고 잘 연구된 치료법 중 하나이지만 그동안 의료현장에서는 MPN과 같은 초기 단계의 진행성 악성 종양을 치료하기 위해 인터페론을 사용하는 것을 주저했었다"면서 "우리는 의료진에게 MPN의 초기 단계에 개입할 수 있는 새로운 치료제를 제공하는 것을 목표로 하고 있다"고 말했다.
이어 "베스레미는 골수 내 JAK2 돌연변이를 가진 조혈모세포를 선택적으로 표적해 제거하는 차세대 인터페론"이라면서 "기존의 인터페론은 작용기전으로 인한 치료에 대한 효과는 기대할 수 있었으나, 짧은 반감기와 독성으로 인해 지속적 치료가 어려웠습니다. 베스레미 주는 독특한 페길화 기술로 반감기를 2주에서 4주로 늘려 투여가 편리하도록 하고, 내약성 및 안전성을 개선해 장기간 치료가 가능한 주사제"라고 소개했다.
베스레미는 PROUD/CONTINUATION-PV 임상에서 지속적 혈액학적 반응 및 분자 유전학적 반응을 나타냈으며, 5년차에는 베스레미 치료군의 절반 이상에서 JAK2 V617F 돌연변이 부담을 10% 미만으로 감소시켜 근본적 치료 가능성을 입증했다.
가장 흔한 이상반응은 백혈구감소증, 혈소판감소증, 관절통, 피로, 감마글루타밀전이효소(GGT) 증가, 유사독감, 근육통 순으로 보고됐다.
베스레미는 지난 13일 식약처로부터 허가를 받았으며 내년 급여 진입을 위한 작업을 진행하고 있다.
한편 파마에센시아는 2003년 대만계 연구자들이 모여 설립한 회사로 MPN을 포함해 백혈병 등 혈액암 분야와 유방암, 위암 등 항암분야, 건선과 광선각화증 등의 피부질환 파이프라인을 보유하고 있다.
