한국아스텔라스제약의 급성 골수성 백혈병(Acute myeloid leukemia, AML) 치료제 조스파타정40mg(길테리티닙)이 3월부터 건강보험을 적용받는다.
국내에서 시판허가를 받은 지 약 2년 만이다. 경제성평가 면제로 급여 절차를 밟아 환급형과 총액제한형 위험분담제(RSA)를 중복으로 적용받았다. 추가 재정소요를 감안해 회사 측이 '트레이트-오프'로 베시케어정의 상한금액을 3.2% 자진인하하기도 했다.
27일 보건복지부에 따르면 백혈병은 혈액 또는 골수 속에 종양세포가 생기는 질환을 말한다. 진행 경과에 따라 급성과 만성으로 구분하며, 세포의 종류에 따라 골수성과 림프구성으로 분류한다. 2018년 기준 급성 골수성 백혈병은 2425건(국립암센터, 2020년) 발생했다.
치료는 항암화학요법(1차) 또는 표적항암제(1차 또는 2차)를 통해 암세포를 소멸시키는 완전관해(寬解, complete remission)를 유도하거나, 관해 상태를 유지한 이후 완치를 기대할 수 있는 조혈모세포이식을 실시하는 방식으로 이뤄진다.
조스파타는 골수성 또는 림프구성 계열 세포 발달에 중요한 유전자인 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 성인 환자 치료에 사용하도록 허가됐다. 1회 3정, 1일 1회 경구 투여한다. 치료적 위치는 FLT3 변이 양성 표적치료제(2차 이상)이며, 대체약제는 항암화학요법(사이타라빈, 플루다라빈, 미톡산트론 등)이 있다.
조스파타는 2020년 3월6일 국내 시판허가를 받았고, 같은 해 22월9일 보험등재 신청됐다. 심사평가원 암질환심의위원회와 약제급여평가위원회는 2021년 2월4일과 같은 해 9월2일 각각 통과됐다. 이어 2021년 1월 21일 건강보험공단과 아스텔라스제약 간 약가와 예상청구액 협상이 마무리됐다.
조스파타는 임상시험을 통해 항암화학요법 대비 전체 생존기간(OS) 등의 연장 효과를 입증했다. 비교대상은 미톡산트론+에토포시드+사이타라빈(MEC) 등 네 가지 요법이었는데, 조스파타 투여군의 OS는 9.3개월, 대체약제 투여군은 5.3개월이었다. 이를 근거로 NCCN Guideline(미국종합암네트워크 진료지침)에는 높은 수준인 'Category 1'으로 권고되고 있었다.
조스파타는 경제성평가 자료제출 생략 가능약제 조건에 해당돼 A7국가 최저가 이하로 비용효과성 평가를 마쳤다. 대한혈액학회는 "경구제로 투약 편의성이 증대됐으며, 해당 질환의 새로운 치료 대안이 될 수 있다"는 의견을 제시했다. A7 국가 중에는 중 5개국(미국, 영국, 독일, 이탈리아, 일본)에 등재돼 있었다.
보건복지부는 "약제 청구금액의 일정 비율, 예상 청구액 총액(cap) 초과분의 일정 비율을 제약사가 건강보험공단에 환급하는 계약을 실시했다. 외국 약가, 재정영향 등을 고려해 상한금액은 21만4100원/정, 예상청구액은 52억원으로 합의했다"고 설명했다.
