치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'를 통해 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.
<25>내성골수성백혈병치료제 'SJP1604주'
삼진제약은 삼중음성유방암을 비롯해 내성 급성골수성백혈병, 골수형성이상증후군, 면역항암제 등 생명과 직결과 암환자를 위한 신약 개발에 적지않은 노력을 펼치고 있다.
항암제 연구개발 투자뿐만 아니라 섬유화질환이나 치매, 파킨슨, 안구건조증, 쇼그렌증후군, 황반변성치료제, 당뇨 등 노인성 및 만성질환 관련 치료제 연구에도 박차를 가하고 있다.
특히 현재 식약처로부터 임상 1상 승인을 받은 내성 급성골수성백혈병치료물질 'SJP1604'는 2016년부터 연구를 시작, 지난해부터는 임상을 통해 그 안전성과 내약성을 살피는데 주력하고 있다.
삼진은 지난해 매출대비 연구개발비 비율이 무려 12.12%, 지난 1분기 11.44%에 달할 정도로 연구개발에 투자를 아끼지 않고 있다. 이번 시간은 지난해 1월7일 임상 승인된 내성 골수성백혈병치료제 신약으로 개발중인 'SJP1604주'의 기본 현황을 잠시 살펴보고자 한다.
◆개요
불응성 또는 재발성 급성골수성백혈병 (AML) 환자를 대상으로 SJP1604주의 안전성, 내약성, 약동학 및 항암 작용을 평가하기 위한 제 1상, 공개라벨, 다기관, 용량 증량 임상시험이다. 국내허가용 개발이며 적응증은 불응성 또는 재발성 급성골수성백혈병이다.
◆대조약-시험기간-첫환자
대조약은 없으며 임상시험기간은 지난해 3월부터 본격적으로 시작해 내년 2월까지 만 2년간이다. 목표시험대상자수는 48명이다. 첫 환자등록은는 공개되지 않았다. 중재군수는 8군이다.
◆수행-평가-투여방법
1차 평가변수는 각 용량군별 완전반응(CR)에 도달한 환자의 비율, 각 용량군별 완전관해율(CR rate), 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해율(CRi rate), 부분 혈핵학적 회복을 동반한 완전관해율(CRh rate)의 합산한 시험대상자의 비율, 임상시험 참여 기간 동안 각 시험대상자 별 평가된 response(CR, CRi, CRh, MLFS, PR) 중 가장 최적(best)의 반응에 대해 각 용량군별 시험대상자의 비율, 각 용량군별 반응시점(CR, CRi, CRh, MLFS 또는 PR)으로부터 질병의 진행 (PD) 또는 사망 (Death)까지의 기간, 각 용량군별 임상시험용 의약품 최초 투여일로부터 최초 반응 획득까지의 기간(PR 이상), 각 용량군별 임상시험용 의약품 최초 투여일로부터 질병의 진행(PD) 또는 사망(Death)까지의 기간을 살핀다.
투여방법은 용량 증량 단계의 경우 160 mg/m^2/day ~1800 mg/m^2/day(용량군 1 ~ 용량군 8)이며 시험대상자는 순차적으로 하나의 용량군에 배정되며, SJP1604주를 1회 투여 용량을 24시간 동안 정맥점적 주사로 연속해 7회(7일 간) 투여하게 된다.
◆환자선정방식
만 19세 이상 성인남녀이며 세계보건기구 분류에 따라 진단된 급성골수성 백혈병(AML) 환자 중 기존 치료에 불응성이거나 재발된 환자가 대상이 된다. 또 환자의 일반활동도(ECOG performance status) 0, 1 또는 2에 해당하는 자 등이다.
다만 급성전골수구성백혈병 환자, 다른 암의 근치적 치료 후 무병상태가 5년이 경과하지 않은 경우, 백혈병의 중추신경계 침범이 있는 환자, 골수를 침범하지 않은 골수 육종, 시험자 판단 하에 조절되지 않는 감염환자, 중증 간장애 및 신장애 환자, 시허자 판단 하에 조절되지 않는 출혈이 있는 자, B형 간염, C형 간염 또는 HIV양성의 자 등은 대상에서 제외된다.
◆시험책임자
임상시험실시기관은 서울아산병원에서 진행되며 이제환 혈액내과 교수가 시험책임자로 나서고 있다.
'SJP1604'는 급성골수성백혈병 등 혈액암 세포 표면에 특이적으로 과발현돼 있는 RNA결합단백질인 뉴클레오린(Nucleolin)을 겨냥한 기존 표준치료제에 불응성인 혈액암을 치료하며 Resistant/refractory AML 환자 대다수에서 정상인 대비 nucleolin 과발현이 관찰돼 기존 치료제의 부작용을 획기적으로 개선하고 노인성 AML과 같은 불응성 혈액암에 새로운 치료옵션을 제공할 것으로 회사측은 기대하고 있다.
이번 연구는 압타바이오와 공동연구계약을 체결하고 공동개발하는 것으로 복지부 지원과제이기도 하다. 아울러 지난해 3월31일 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정되기도 했다.
