"희귀지리환 중 치료제가 존재하는 질환은 약 5%에 불과하다. 반대로 95%는 치료제가 없다."
김재학 한국희귀난치성질환연합회장은 6일 2022년 글로벌바이오컨퍼런스 '환자중심 바이오의약품안전관리 정책토론회'에서 이같은 희귀환자의 현실을 소개하고 식약처 정책 추진에 있어 환자의 목소리를 적극 반영해줄 것을 요청했다.
김 회장은 이날 환자발언대를 통해 "연합회는 여러 기회로 정책개서을 요구하는 자리에서 '희귀질환치료 국가책임제'를 주장하고 있다"면서 "아이들 중 희귀난치질환을 가지고 태어난 영유아를 비롯해 생명을 위협받는 국민인 희귀-난치성질환들은 안정적인 치료 접근권을 보장받지 못하고 있다"고 주장했다.
이어 "치료의 안정화를 위해 희귀질환치료제 신속급여화 가속화가 필요하다"며 "급변하는 치료제 개발 환경에서 희귀질환치료제의 급여 제도와 정책을 환자 중심으로 신속하게 마련해 혁신신약의 개발속도와 급여화 속도의 차이를 줄이는 것이 중요하다"고 강조했다. 위험분담제와 경제성평가면제제도를 활성화하고 희귀질환치료제에 대해 경제성평가면제제도를 보다 폭넓게 적용하는 것이 무엇보다 중요하다고 역설했다.
김 회장은 "환자 중심 경청 시스템을 구축하는 것이 중요하다"며 "외국에서도 보험급여결정과정에 환자들의 의견을 청취해 적극적으로 반영을 하는 추세"라고 밝히고 정부와 민간, 제약업계 등 당사자인 환자와의 소통을 강화해 급여제도 및 정책 마련에 환자들의 의견을 반드시 경청하도록 한다면 효과적인 소통을 통한 실제적인 사회적 합의에 도달할 수 있을 것이라고 덧붙였다.
그는 "희귀질환치료제 임상시험에 참여하는 환자의 경우 임상시험 결과 등에 대한 정보공개제도를 도입하고 관련 규정을 마련하는 것이 필요하다"며 "임상시험한 의약품의 효능여부, 효과가 있었던 참여자 수, 시판 가능성 등에 대한 정보는 환자들에게 매우 유용한 참고자료로 활용될 수 있다"고 강조하고 희귀질환 치료에 대한 바이오의약품 정보가 환우에게 우선적 제공해야 한다고 역설했다.
