FDA 자문위원회는 포지오티닙의 이점이 위험을 능가하지 않는다고 9:4의 의견으로 투표했다.
사실상 이점이 위험보다 크지 않다는 단일투표를 통해 한미약품이 개발하고 스펙트럼사가 판권을 확보, 가속승인을 신청한 비소세포폐암(NSCLC) 후보약물 포지오티닙에 대한 승인에 부정적인 의견을 냈다.
22일 열린 자문위에서는 포지오티닙이 다른 약물에 비해 개선된 치료효과를 보일 수 있는 가능성은 높이 평가됐으나 약물 용량의 최적화에 대한 불확실성을 해소하지 못한 채 지연되고 있는 확증임상 등 미숙한 임상설계가 문제시됐다.
특히 경구치료제로 HER2 엑손 20 삽입변이가 있는 국소 진행성 또는 전이성 NSCLC 환자를 위해 기존 치료제로 충족되지 않는 수요에 이점을 보일 수 있다는 점에 대해 긍정적이었다. 또 부작용의 경우도 관리가능한 수준이라고 평가됐다.
다만 확증 3상 PINNACLE(NCT05378763)임상 계획에도 불구 환자 등록이 이뤄지지 않아 진행이 지연되고 있다는 점은 최근 가속승인시 확증임상의 중요성을 강조하는 FDA의 정책 방향성과 차이가 있었으며 자문위원들의 평가에서도 이점을 상쇄하는 부정적 요인로 작용했다.
또한 가속승인 신청 기반인 용량이 1일 16mg 1회 용량이나 확증임상은 1일 8mg 2회로 설계되면서 용량최적화의 의구심도 해소하지 못했다.
스펙트럼사는 자문위 직후 “HER2 엑손 20 삽입 돌연변이가 있는 NSCLC환자에게 효과적이고 안전한 추가 치료법이 필요한 상황에서 비춰 자문위의 결과에 대해 실망했다”고 밝혔다.
이어 “승인목표 예정일인 11월 24일이 다가옴에 따라 이 프로그램에 대한 옵션을 신중하게 평가할 계획" 이라며 "도움을 주신 폐암 환자와 그 가족, 연구자와 스태프에게 감사드린다”고 덧붙였다.
