치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'를 통해 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.
<40>LG화학 'GPP001'
다수의 항암제를 비롯한 아토피피부염, 백신, 퇴행성관절염, 유전성 희귀비만, 당뇨, HA필러까지 연구개발에 나서고 있는 엘지화학은 중증의 성조숙증에 관심을 두고 있다.
조발사춘기(사춘기 조숙, 성조숙증) 치료약물에 대한 임상시험에 뛰어들고 있는 것이다. 2차 성징이 빠르게 나타나는 조발사춘기는 남자아이의 경우 만 9세 이전에 고환이 커지는 것을, 여자아이는 만 8세 이전에 가슴이 발달하는 증상이다.
이번 임상은 올해 스페인 지피팜서 도입한 'GPP001'를 3상 시험으로 진행하게 된다. 지난 6월29일 식약처로부터 임상시험계획을 승인받았다.
◆개요
중추성 사춘기조발증 환자를 대상으로 'GPP001' 1개월 제형을 투여했을 때 효능과 안전성 및 약동학적 특성을 평가하기 위한 제3상 단일군, 공개, 다기관 임상시험이다.
◆대조약-시험기간-첫환자
대조약은 없으며 임싱시험 예상기간은 지난 8월부터 2023년 7월까지이며 첫한자는 지난 11월1일이다. 목표시험대상자수는 99명이다. 중재군수는 1군이다.
◆수행-평가-투여방법
1차 평가변수는 12주째 GnRHa 자극 검사상 최고 LH 농도가 ≤ 3 IU/L인 대상자 비율을 본다.
2차 평가변수는 24주 Responder rate- Baseline 대비 4, 12, 24주 Peak-stimulated LH and FSH 변화량- Baseline 대비 4, 8, 12, 16, 20, 24주 Basal LH and FSH 변화량- Baseline 대비 4, 8, 12, 16, 20, 24주 Basal testosteron and estradiol 변화량- Baseline 대비 12, 24주 HtSDS 변화량- Baseline 대비 12, 24주 BA:CA ratio- Baseline 대비 12, 24주 Tanner stage 변화량- 12, 24주 Annualized HV를 살핀다.
투여기간은 6개월이며 4주마다 1회, 12주동안 임상시험용 의약품을 근육주사로 투여한다.
◆환자선정방식
여아의 경우 만 4세 이상 및 만 9세 미만이, 남아의 경우 만 4세 이상 및 만 10세 미만이 대상이다. 중추성 사춘기조발증으로 진단 받고 이전에 GnRHa를 투여하지 않은 Treatment-naïve 환자가 대상이다.
◆시험책임자
임상시험 실시기관은 총 6곳이며 시험책임자는 소아청소년과 교수들이 참여하고 있다.
양산부산대병원 전종근 교수를 비롯해 강남세브란스병원 채현욱, 서울아산병원 최진호, 고려대안산병원 이영준, 강동성심병원 황일태, 아주대병원 황진순-이해상-심영석 교수가 그 효능과 안전성을 살핀다.
한편 엘지화학은 기존 성장호르몬제제 '유트로핀'과의 시너지를 높이기 위한 이번 임상에 박차를 가할 예정이다. 현재 유트로핀은 플러스와 에이큐, 디클라제, 올해 에스펜까지 허가를 받아 시장에 공략하고 있어 성조숙증치료제로의 확대가 새로운 시장개척으로 이어질 지 주목된다.
