심사평가원, 작년 12월 진료심사평가위 심의사례 공개
졸겐스마주 안건 없어
졸겐스마주 안건 없어
바이오젠의 척수성근위축증치료제 스핀라자주(누시네르센) 일부 지속 투여 승인요청이 거부됐다.
1일 건강보험심사평가원에 따르면 지난해 12월 열린 진료심사평가위원회에는 스핀라자주와 관련 신규 2건, 투여 모니터링 35건 등 총 37건의 안건이 상정됐고, 이중 자료보완 1건(신규)과 불승인 2건(투여 모니터링 보고)을 제외하고 나머지 34건이 수용됐다.
스핀라자주는 5q 척수성 근위축증 환자로 ▲5q SMN-1 유전자 결손 또는 변이의 유전자적 진단 ▲만 3세 이하에 SMA 관련 임상 증상과 징후 발현 ▲영구적 인공호흡기를 사용하고 있지 않는 경우 등 3가지를 모두를 만족해야 급여를 인정받을 수 있다.
신규 신청된 3개월 남아의 경우 이 기준에 모두 부합해 요양급여 대상으로 승인됐다. 반면 24세 여성은 최근 혈액검사상 헤모글로빈 수치(Hb, 6.5g/dL)가 낮다며, 자료 보완 조치됐다.
투여 모니터링 보고에서는 22세 여성과 24세 여성이 제출된 자료로는 스핀라자주 투여에 따른 운동기능의 유지 또는 개선이라고 판단할 수 없다며, 지속 투여가 거부됐다.
한편 같은 적응증의 '원샷치료제'인 노바티스의 졸겐스마주(오나셈나젠 아베파르보벡)는 전달에 이어 2개월 연속 안건에 오르지 않았다. 작년 11월까지 졸겐스마주 급여 투여 전에 사전승인을 받은 환자는 교체투여를 포함해 모두 9명이다.
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