베이진코리아의 발덴스트롬 마크로글로불린혈증(Waldenström Macroglobulinemia, WM) 치료제 브루킨사캡슐80mg(자누브루티닙)이 5월1일부터 건강보험을 적용받는다. 전문학회는 급여평가 당시 국내 WM 치료 옵션이 현저히 부족한 점 등을 감안해 브루킨사 급여를 지지한 것으로 파악됐다. 국내 등재가격은 A7 최저가보다 30% 낮고, 환자 수가 적어서 재정영향도 연간 약 23억원으로 비교적 크지 않다.

24일 보건복지부에 따르면 발덴스트롬 마크로글로불린혈증은 비호지킨림프종의 하위 유형(혈액 세포암)으로 단클론면역글로불린이  비정상적으로  분비됨으로써  혈액이  과다하게 점성이 된다. 이로 인해 혈류 저항성이 증가하고, 혈액이 진하게 돼 피부, 손가락, 뇌 등에 대한 혈액흐름 차단 등으로 합병증(혼수, 뇌압상승 및 시력손상 등)을 일으킨다.

비호지킨림프종의 1~2%를 차지하며,  환자는  대개  고령이다. 또 WM  환자의  90%  이상은 MYD88 L265P라는 유전자에 돌연변이가 있다.

치료는 재발성 또는 불응성 환자에게 BTK 저해제 또는 리툭시맙 기반 병용요법이 권고된다. BTK 선택적 저해제인 브루킨사는 이전에 한 가지 이상의 치료를 받은 적이 있는 WM 성인 환자에게 단독요법으로 쓰인다. 

국내 시판허가는 2022년 2월24일 받았고, 급여신청은 이보다 빠른 2021년 12월29일 접수됐다. 허가-평가 연계제도를 활용한 것이다. 

그러나 2022년 4월6일 심사평가원 암질환심의위원회 심의 이후 같은 해 9월2일 등재 신청을 다시했고, 같은달 21일 암질심을 통과했다. 또 약제급여평가위원회는 올해 2월9일 심의를 마쳤다. 건보공단 협상은 2월21일부터 4월21일까지 진행됐다.

대한혈액학회, 대한항암요법연구회, 대한암학회 등 관련 전문학회는 "3상 임상(ASPEN)에서 높은 반응률로 임상적 유용성을 입증했고, 국내에서 유일하게 보험 급여되고 있는 플루다라빈 기반 요법은 임상적 근거가 충분하지 않으며, ORR(overall response rate)이 30~40%대로 보고되고 있는 등 국내 WM 치료 옵션이 현저히 부족하므로, 급여적용이 필요하다"는 의견을 제시했다.

브루킨사는 항암제로 ▲치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 ▲생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되며 ▲환자수가 소수로 근거 생산이 곤란하며, ▲외국조정평균가 산출의 대상국가인 외국 7개국 중 3개국 이상에서 공적으로 급여되고 있는 약제로 확인돼 경제성평가 자료 제출 생략 가능 요건에 해당하는 것으로 평가됐다.

등재국가는 미국, 독일, 스위스, 이탈리아 등 5개국이었으며, 조정평균가는 캡슐당 7만9231원, 최저가는 4만7922원(스위스)이었다.

건보공단 협상에서는 약평위 통과가격 대비 4.3% 인하된 캡슐당 3만4100원에 합의됐다. 이는 전세계 최저가인 스위스보다 30% 낮은 가격이다.

복지부는 "연간 대상환자 수 약 45명과 365일 투약을 가정한 예상사용량을 기반으로 예상청구금액 22.5억원에 합의했으며 총액제한형 RSA를 적용했다. 총액 초과 시 100% 환급한다"고 설명했다.

최은택 기자 다른기사 보기