쿄와기린의 저인산혈증치료제 크리스비타주(부로수맙) 신규 급여 사전승인 신청과 아스트라제네카의 소아기 저인산효소증(HPP) 치료제 스트렌식주(아스포테이트 알파)의 지속투여 사전승인 신청이 모두 받아들여졌다. 

한국로슈의 척수성근위축증치료제 에브리스디건조시럽(리스디플람)과 바이오젠의 같은 적응증 치료제 스핀라자주(누시네르센) 의 신규 승인 신청도 1건을 제외하고 모두 수용됐다. 반면 아스트라제네카의 솔리리스주(에쿨리주맙) 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 적응증은 이번에도 단 한건도 통과되지 못했다.

건강보험심사평가원은 올해 1월 열린 진료심사평가위원회 심의사례를 최근 공개했다. 

크리스비타주=신규 신청 2건이 안건으로 올라 모두 받아들여졌다. 환자는 8세 남아와 7세 여아 사례였다. 8세 환자의 경우 기존 치료제(활성형 비타민 D제제 등)를 6개월 이상 지속 투여했는데도 적절하게 조절되지 않아 진료의사는 급여 승인을 요청했다. 

위원회는 "하지 골변형의 임상증상이 있고, 방사선학적 검사에서 RSS 2점 이상이었다. 생화학적 검사에서 혈청 인산 2.34mg/dL, 신장 인 소실(TmP/GFR)은 2.9mg/dL, 정상 혈청 크레아티닌이었으며, 유전자검사 상 PHEX gene의 병원성(pathogenicity) 돌연변이가 확인돼 급여기준 투여대상에 적합하다고 판단되므로 급여 신청을 승인한다"고 했다.

스트렌식주=지속투여를 위한 투여 모니터링 보고 안건 2건이 심사돼 모두 받아들여졌다. 대상환자는 9세 남아와 7세 남아 사례. 9세 남아의 경우 "직전 평가 시점과 비교해 최근 6개월간 키 0.4cm 성장, 통증 scale 0, Bleck score 3, PedsQL 
(대상자) 호전(1,650→1,675), PedsQL(보호자) 호전(1575→ 1625) 등이 확인돼 급여기준에 부합하므로 지속투여 요양급여 대상으로 인정한다"고 위원회는 심의결과를 설명했다. 

솔리리스주/ 울토미리스주=솔리리스주의 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS) 적응증 2건이 신규 신청돼 모두 불승인됐다. 대상 환자는 19세 남성과 69세 남성 환자였다. 19세 남성은 XAIP 결핍으로 동종조혈모세포이식 후 GVHD 병력이 있었고, 2023년 10월 폐이식이 시행된 환자였다. 진료의사는 활성형 혈전 미세혈관병증 소견과 신경학적 증상이 확인돼 비정형 용혈성 요독 증후군이 의심된다고 보고 솔리리스주 급여 승인을 요청했다. 위원회는 "조혈모세포이식, 폐이식, 면역억제제 투여, CMV 감염 등과 관련된 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 (급여기준에서 정한) 제외대상에 해당한다"며 "요양급여 신청을 불승인한다"고 했다.

솔리리스주의 다른 적응증인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 적응증은 이번에는 안건에 오르지 않았다. 같은 적응증의 울토미리스주(라불리주맙)도 없었다.

스핀라자주/에브리스디건조시럽/ 졸겐스마주=스핀라자는 신규 3건, 투여 모니터링 보고 38건 등 41건이 안건으로 올랐다. 신규 안건의 경우 3건 중 2건이 승인됐고, 지속투여를 위한 투여 모니터링 보고는 모두 받아들여졌다.

불승인은 39세 여성환자 사례였는데, 위원회는 "척수성 근위축증 type 1~3에 해당되는 증상과 징후 발현 시점이 명확하게 확인되지 않아 (급여기준에서 정한) 투여대상에 부합하지 않으므로 스핀라자주 요양급여를 불승인한다"고 했다.

에브리스디는 신규 5건, 이의신청 2건 등 7건이 안건으로 올랐다. 신규 안건은 5건 중 4건이 승인됐지만, 이의신청은 모두 기각됐다. 

불승인은 43세 남성 환자 사례였다. 위원회는 "운동기능평가(HFMSE) 동영상에서 획득됐다는 운동기능이 확인되지 않는 등 운동기능의 유지 또는 개선을 2회 연속 입증하지 못해 불승인된 건으로 고시에서 정한 교체투여 대상에 부합하지 않아 에브리스디 요양급여를 불승인한다"고 했다.

이의신청은 각각 31세와 32세 남성 환자 사례였는데, 역시 '척수성 근위축증 type 1~3에 해당되는 증상과 징후 발현 시점이 명확하게 확인되지 않아 투여대상에 부합하지 않는다'는게 기각 이유였다. 

같은 적응증의 이른바 원샷치료제인 졸겐스마는 안건에 오르지 않았다.

최은택 기자 다른기사 보기