연말 신약 희소식...얀센 '얼리다정'-미쓰비시 '와킥스'

연말에 신약이 쏟아지면서 환자에게 희소식을 전했다.

외자제약 2곳이 신약을 각각 허가받았기 때문.

식약처는 30일 한국얀센의 '얼리다정'과 미쓰비시다나베파마코리아의 '와킥스필름코팅정' 에 대해 품목 허가했다.

먼저 '얼리다정'(성분명 아팔루타마이드)은 전이성 거세 감수성 전립선암(mCSPC) 치료제로 1일 1회 240mg(60mg 정제 4정)으로 식사여부와 관계없이 투여하는 경구제다.

얼리다정(아팔루타마이드)은 안드로겐 수용체의 리간드-결합 도메인에 직접 결합하는 선택적 안드로겐 수용체 저해제이며 전임상 연구에서 안드로겐 수용체의 핵 전위를 저해 및 DNA결합을 억제하고, 안드로겐 수용체 매개 전사를 방해 및 안드로겐 수용체 작용제 활성을 결여시키는 작용기전을 가지고 있다.

또 전립선 암 마우스 모델에서, 아팔루타마이드의 투여는 종양세포 증식을 감소시키고 세포사멸을 증가시켜 항종양 활성을 유도하고 주요 대사 산물인 N-데스메틸아팔루타마이드는 in vitro조건에서 아팔루타마이드의 1/3의 활성을 나타냈다.

임상시험에서는 이 약 투여군(54%)에 비해 위약 투여군(73%)에서 더 많은 비율로 후속 항암치료를 받았으며 위약 투여군에 비해 이 약 투여군에서 전체생존기간(OS) 및 방사선상 무진행 생존기간(rPFS)가 통계적으로 유의한 개선을 보였다.

암 용적의 대소, 이전의 도세탁셀 사용의 유무, 나이(65세 미만, 65세 이상 또는 75세 이상), PSA 기저치가 평균 이상(예/아니오) 그리고 뼈 병변의 수(10개 이하 혹은 초과)등 대상자 하위 그룹 들에서 일관된 개선이 관찰됐다.

아울러 이 약 투여는 통계적으로 세포 독성 화학요법의 개시를 상당히 지연시켰으며(HR = 0.391, CI = 0.274, 0.558; p < 0.0001), 위약 투여군 대비 이 약 투여군에서 위험이 61% 감소됐다.

미쓰비시다나베파마코리아의 '와킥스필름코팅정' 5밀리그램과 20밀리그램은 희귀전문의약품으로 탈력발작을 동반하거나 동반하지 않는 성인의 기면증 치료에 사용된다.

와킥스는 수면장애 치료 경험이 있는 의사에 의해 치료가 시작돼야 하며 1일 1회 아침식사와 함께 경구투여하는 정제다.

작용기전은 강력한 경구용 활성 히스타민 H3-수용체 길항제-역작용제로, 히스타민 자가수용체의 차단을 통해 뇌 전체에 광범위하게 투사되는 주요 각성 시스템인 뇌의 히스타민성 신경세포의 활동을 강화하게 된다.

이 약은 다양한 신경전달물질 시스템을 조절해 뇌에서 아세틸콜린, 노르아드레날린 및 도파민 분비를 증가시키나 측좌핵을 포함한 선조체 복합체에서의 도파민 분비는 증가는 입증되지 않았다.

임상시험에서는 탈력발작을 나타내는 환자들에서의 탈력발작 빈도는 위약 투여에 (-10%) 비해 이 약을 투여 시(-65%) 현저하게(p=0.034) 감소한 것으로 나타났다. 이 약을 투여한 환자군에서 위약군에 비해 유의한 유효성을 나타났지만, 모다피닐 군에서의 결과와는 유의한 차이가 없었다.

여기에 1차 유효성 평가변수인 주간 탈력발작 발생율(WRC)에서, 이 약 투여군은 위약군 대비 유의한 감소를 나타냈으며(p<0.0001), 베이스라인에서 투여 종료 시까지 점진적으로 64%의 감소를 나타냈다.