'아미반타맙' 등 5종 희귀약 신규지정...3종 대상질환 추가

'아미반타맙' 등 5종이 희귀의약품으로 신규 지정되고 '5-아미노레불린산 염산염' 등 3종은 대상질환이 추가됐다.

식약처는 2일 희귀의약품 지정 공고했다.

먼저 신규지정된 품목은 '아미반타맙(주사제)'으로 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암에 사용되며 '사람단백질C 농축액(주사제)'은 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방 및 치료에 쓰인다.

또 '소토라십(경구제)'은 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암에 '포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)'은 중증 뒤쉔 근디스트로피, '프랄세티닙(경구제)'는 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암, 국소 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암, 국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암에 사용된다.

대상질환이 추가된 품목은 '5-아미노레불린산 염산염'의 경우 경요도적 방광종양 절제술 시 비근육 침습 방광암의 시각화에 사용이 허가됐다. 기존 표재성 방광암, 악성신경교종에서 추가로 비근육 침습 방광암에도 쓸 수 있게 된 것이다.

'카나키누맙(주사제)'은 종양괴사인자(TNF) 수용체 관련 주기적 증후군, 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증, 가족성 지중해열에 사용할 수 있게 됐다.
기존에는 크리오피린 관련 주기적 증후군, 소아 특발성 관절염에만 사용됐다.

'익사조밉(경구제)'은 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 다발골수종 치료에 쓰일 수 있게 됐다. 기존에는 이전에 1회 이상 치료받은 환자 또는 자가 조혈모세포 이식을 받은 환자에 사용됐다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 질환의 특성에 따라 희귀의약품에 대한 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가할 수 있는 '희귀의약품 지정 제도'를 운영하고 있다.

이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다고 밝혔다.