희귀의약품 개발 활발...한미약품-안트로젠 가장 주목

국내외 제약바이오업체들이 희귀질환 치료제 개발에 활발하게 나서고 있다.

식약처에 따르면 현재 희귀의약품 개발단계에 23개사가 29개의 희귀의약품 개발에 뛰어들고 있다. 이중 국내외 제약사 23곳이다.

특히 한미약품과 안트로젠은 각각 3개씩 치료제 개발에 주목하고 있어 여타 제약사에 비해 많았다.

한미약품은 선천성 고인슬린혈증을 비롯해 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성  급성 골수성 백혈병 환자의 치료, 단장증후군 치료제를 개발중이다.

안트로젠은 Anti-TNF 제제에 불응인 크론병성 누공과 Anti-TNF 제제에 불응인 크론병, 수포성 표피 박리증에 대한 동종 지방유래 중간엽줄기세포 첩부제를 연구개발중이다.
부광약품과 엠스씨엠생명과학은 각각 2개씩 희귀약을 만들고 있다.

먼저 부광약품은 레보도파로 유발된 이상운동증과 이전에 실시된 두 가지 이상의 치료법에 실패했거나 불응한 진행성 및 전이성 또는 국소 재발성 위암, 위식도 접합부 암 포함한 치료제에 주목했다.

엠스씨엠생명과학은 표준치료(스테로이드) 불응성 만성 이식편대숙주반응 또는 병, 전산화 단층촬영 중증도 지수 7~10에 해당하거나 장기부전을 동반하는 중증 급성 췌장염 치료제 개발에 주력하고 있다.

희귀약 1개씩을 개발하는 곳은 19곳에 달했다.

한독은 크리오피린 관련 주기적 증후군, 차바이오앤디오스텍은 스타가르트병, 메디포스트은 미숙아 기관지이형성증, 에빅스젠은 다른 레트로바이러스 제제와 병용해 HIV-1 감염환자의 치료, 크리스탈지노믹스는 이전 저메틸화 치료에 실패한 골수형성이상증후군과 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 환자의 치료에서 젬시타빈 및 옐로티닙과 병용투여하는 희귀약 개발에 나섰다.

또 한국아스텔라스제약은 동종이혈  조혈세포이식(HCT)을 받은 환자의 거대세포바이러스 (CMV) 감염질환의 예방 및 치료, 라이프리버는 급성 및 급성화 만성 간부전으로 인한 응급 간이식 대기환자, 제이더블유크레아젠은 교모세포종, 젠자임코리아는 가족성 아밀로이드 다발성 신경병증, 메지온은 선천성 단심실로 폰탄수술을 받은 청소년 환자의 운동능력 개선, 알바이오는 패리-롬버그병 환자에서 미세지방이식술의 보조요법을 개발하고 있다.

아울러 에스엠티바이오는 젬시타빈 기반의 1차 표준항암요법에 불응이거나 항암치료의 부작용으로 인해 항암치료를 진행하기 어려운 진행성 담관계인 담도 및 담낭암, 파멥신은 베바시주맙을 포함한 이전 치료 후 진행성 질환인 교모세포종, 바이오리더스는 뒤쉔 근디스트로피, 바이젠셀은 완전관해 상태의 EBV양성 절외 NK/T세포 림프종 치료제 개발에 눈을 돌리고 있다.

이밖에 지엔티파마는 인공소생에 성공한 심장정지 환자의 뇌손상 감소, 클립스는 윤부줄기세포결핍증, 프레스티지바이오로직스는 췌장 선암종 상향조절인자(PAUF) 양성 진행성 췌장암, 미래셀바이오는 만성 간질성 방광염 치료제 개발에 주목하고 있다.