희귀질환자 의료제품 안전관리....'정보+인식도조사+면세' 필요

희귀질환자의 의료제품에 대한 안전관리 강화를 위해 필요한 게 과연 어떤 것들이 있을까.

희귀난치성질환연합회(회장 김재학, 이하 연합회)는 최근 식약처가 주최한 '2024 환자중심 의료제품 안전관리 정책토론회'에서 기조발제문을 통해 이같은 내용을 언급했다. 

먼저 희귀질환자 대상 의료기기 정보제공 플랫폼 구축이 필요하다고 주문했다. 

의약품 및 의료기기 등을 사용하는 환자와 보호자는 소비자인 동시에 소비자로서의 권리를 보장받을 필요가 있다며 일반 의약품 및 의료기기와 달리 희귀질환 치료를 위해 화자들은 해당 제품의 안전성과 유효성을 평가할 수 있는 유일한 대상 집단이기에 이들이 사용하는 제품의 개발, 허가, 보험등재, 이상사례 환류 등의 사후관리 과정에 주도적으로 참여할 수 있는 권한을 부여하는 것이 중요하다고 주장했다. 

연합회는 이에 객관적으로 정보에 접근하고 판단할 수 있는 근거를 제공해 '정보의 평등'이 보장될 수 있도록 산재된 정보를 단일 창구화할 수 있는 플랫폼 구축이 절실하다고 강조했다. 

또 환자중심 의약분야 안전(소통)관리 인식도조사 결과 후속조치를 공유해야 한다고 밝혔다.

앞서 시행한 환자중심 의약분야 안전관리 인식도조사의 각 문항별 안전관리 방안 현황 및 후속조치 계획, 수렴한 의견에 대한 진행경과를 공유해 보다 발전적인 환자안전 의약분야 방안 마련이 필요하다고 꼬집었다. 희귀질환 환자들은 의약품 및 의료기기에 대한 정보 접근성이 극히 제한돼 있어 정확한 정보제공을 위한 조사 결과의 후속조치가 중요하다고 부연했다. 

아울러 국내외 희귀질환치료제 현황과 임상시험 참여에 대한 정보 제공이 절실하다고 밝혔다.

95% 이상의 희귀질환자와 가족은 대부분 해당 질환에 대한 국내외 희귀질환치료제 현황과 임상시험 참여 정보를 접할 수 있는 경로가 없어 희망이 없는 상황 속에서 대증요법으로 당장 발현되는 증상을 관리해 나가는 것만이 유일한 대처방법이라고 현 상황을 설명했다. 

이에 무분별한 정보와 이로 인한 식의약품 오남용 문제가 야기되는 사례가 많아 환자 중에서도 소수요, 약자인 희귀질환자들이 정확한 치료제 현황에 대한 정보를알게 되는 것만으로도 이런 문제를 일부 방지할 수 있을 것이라고 봤다. 

끝으로 자가소비용 희귀의약품 수입에 따른 관세-부가세 면세 조항 마련을 촉구했다. 

해외에서 허가 후 사용되는 의약품이 국내에 유통되지 않거나 공급이 중단된 경우 희귀필수의약품센터를 통한 공급 또는 직접 수입을 통해 자가소비용 희귀의약품을 수급하는 사례가 있다며 해외수입의약품은 약품원가와 배송료를 포함해 약가를 책정하는데 여기에 관세와 부가세를 별도로 납부해야 하는 상황이라고 지목했다. 

이에 희귀약 수입에 따른 관세와 부가세에 대한 면세조항을 신설해 환자부담을 완해해줄 것을 식약처에 요청했다.