첫 유전자치료제 '임리직' 이후 FDA, 신속심사 지원 확대

미국에서 허가를 받은 유전자치료제가 총 20개에 달하는 것으로 나타났다. 이는 FDA 허가 문턱을 넘어선 약제의 10%에 달하는 수치다. 

최초의 유전자치료제인 임리직(암젠, 2015년 허가)이 후 유전자치료제 품목 허가 승인 건수는 지속적으로 늘어나는 추세인데, 이 같은 결과는 정부와 민간의 R&D 투자 확대와 관련 기술 개발에 따른 결과라는 분석이다. 

재생의료진행재단이 발행하는 RMAF 인사이트 최신호는 '美FDA 유전자치료제 허가 및 신속 프로그램 지정 현황'을 주제로 한 리포트를 통해 "2024년 FDA 허가를 받은 신약 50개 품목 중 유전자치료제 (Aucatzyl, TECELRA, KEBILIDI, Beqez, Lenmeldy)로 전체의 10%를 차지하고 있다"며 "FDA는 의약품의 개발과 허가를 장려하기 위해 다양한 신속 프로그램을 운영하고 있으며 유전자치료제 개발 기업들도 적극적으로 활용하고 있다"고 설명했다. 

보고서에 따르면 FDA는 첨단재생의료 치료제 개발을 지원하기 위한 프로그램(RMAT)을 신설하고 조건부 허가를 통한 가속 승인을 지원하는 등미충족 의료수요를 빠르게 해소하기 위해 노력하고 있다. 

보고서는 "신속 프로그램은 FDA의 신약 허가제도 전반에 중요한 영향을 미치고 있으며, 개발 기업 역시 신속 프로그램을 적극 활용하고 있다"면서 "최초 승인 시점에 지정받지 않은 프로그램이라도 적응증 추가를 위한 신규 허가 과정에서 활용하는 사례도 증가하고 있다"고 밝혔다. 

보고서는 FDA 허가 유전자치료제들은 2개 이상의 신속 프로그램을 지정받은 것으로 나타났다고 분석했다. 

또 20개 유전자치료제의 IND 제출 시점을 기준으로 임상개발 기간을 분석한 결과, IND 제출이 최근일수록 허가 기간이 감소하는 추세를 보였다고 밝혔다. 

전체 유전자치료제의 평균 임상개발 기간은 84.4개월이었고, 중앙값은 68.0개월로 평균값과 중앙값의 편차를 보였다. 

가장 오랜 기간이 소요된 제품은 피라덴오벡(Adstiladrin)으로 IND 제출부터 승인까지 209개월이 소요되었으며, 소요 기간이 가장 짧은 제품은 33개월만에 승인된 예스카타(Yescarta)였다. 

In-vivo와 Ex-vivo로 유전자치료제를 구분해 각 평균 허가 기간과 중앙값을 계산한 경우 In-vivo 유전자치료제의 평균 허가 기간은 103.6개월(중앙값 108개월), Ex-vivo 유전자치료제의 평균 허가 기간은 68.6개월(중앙값은 64개월)로 나타나 In-vivo 치료제의 허가 기간이 Ex-vivo 치료제보다 상대적으로 오래 소요되는 것으로 나타났다. 

다만 보고서는 "신속 프로그램의 활용이 증가하고 있지만, 신속 프로그램이 유전자치료제의 허가 기간의 단축에 미치는 직접적인 영향은 파악할 수 없었다"면서 "신속 프로그램에 지정 및 승인되었다고 해서 의약품의 정식 품목허가를 담보하는 것은 아니라는 사실을 주지할 필요가 있다"고 밝혔다. 

그러면서 "실제 FDA에서는 Accelerated Approval을 통해 조건부 승인된 의약품이라도 해도, 시판 후 확증 시험 등 요구조건을 만족하지 못한 경우, Accelerated Approval을 철회할 수 있다"고 설명했다. 

마지막으로 보고서는 "신속 프로그램별로 지정 요건 및 혜택 등 특징이 상이하므로, 신속 프로그램을 신청하고자 하는 제약기업은 개발 중인 의약품의 초기 특성이 확인된 이후 첫 임상시험의 설계에서부터 이러한 제도에 지원할 것을 염두에 두고 의약품의 임상시험을 설계하고 수행하는 것이 바람직하다"고 조언했다. 

한편 한국의 경우 첨단바이오의약품 중 세포치료제가 75%를 차지했고, 미국은 유전자치료제의 비중이 약 50% 수준인 것으로 나타났다.