보험당국이 이른바 '혁신신약 가치반영' 약가제도와 관련, ICER 탄력 적용 대상이 되는 '혁신성' 기준 3가지를 구체적으로 정했다. 국내 약사법에 따른 혁신형 제약기업 약제는 포함됐지만, 미국 FDA의 획기적의약품지정(BTD) 약제와 유럽 EMA의 신속심사(PRIME) 약제는 언급되지 않았다.
건강보험심사평가원은 지난 8일 약제급여평가위원회에서 '신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준'을 이 같이 개정했다.
심사평가원은 약평위 회의 직후 "질병부담이 큰 중증난치 질환에 사용되는 약제까지 위험분담제 적용 대상을 확대하고, 추가 청구액 15억 미만의 위험분담 약제에 대한 급여 확대 절차를 간소화 하여 신약의 환자 접근성을 도모하고자 했다"고 개정내용과 이유를 설명했었다.
또 "ICER 임계값 평가 소요 중 하나인 혁신성의 의미를 구체화 하고, 성과기반 환급형 위험분담 적용 약제의 임상성과 평가 절차(방법 및 제출 자료 등)를 명확히 해 신약의 적정 가치 반영을 위한 기준을 마련했다"고 했다.
변경된 내용은 이렇다.
비용효과성 평가기준=종전 규정은 ICER 임계값과 관련, "명시적인 임계값을 사용하지 않으며, 질병의 위중도, 사회적 질병부담, 삶의 질에 미치는 영향, 혁신성 등을 고려한 기존 심의결과를 참고해 탄력적으로 평가하도록 한다"고 돼 있었다.
개정 규정은 이중 '혁신성'에 기준을 명확히 제시했다. 구체적으로는 ▲대체 가능하거나 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없는 경우 ▲생존기간 연장 등 최종 결과지표에서 현저한 임상적 개선이 인정 가능한 경우 ▲약사법 제35조의4제2항에 해당돼 식품의약품안전처의 신속심사로 허가된 신약(GIFT) 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정한 경우 등에 모두 해당해야 한다고 했다.
약사법 35조의42항 약제는 심각한 중증질환 또는 「희귀질환관리법」 제2조제1호에 따른 희귀질환을 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로서 총리령으로 정하는 의약품과 「제약산업 육성 및 지원에 관한 특별법」 제2조제3호에 따른 혁신형 제약기업이 개발한 신약 중 보건복지부장관의 지정 요청이 있는 의약품이다.
당초 정부가 예시했던 신설(안)에는 GIFT 외에 미국 FDA의 획기적의약품지정(BTD)와 유럽 EMA의 신속심사(PRIME)도 언급돼 있었지만 반영되지 않았다.
위험분담약제 관련=적용대상 일부 내용과 적용 위험분담 유형, 급여기준 확대 간소화, 성과기반 유형 재평가 제출자료 등이 새로 반영됐다.
먼저 위험분담 적용대상 중 제1항제2호 적용기준인 '기타 약제급여평가위원회가 질환의 중증도, 사회적 영향, 기타 보건의료에 미치는 영향 등을 고려해 부가조건에 대한 합의가 필요하다고 평가하는 경우'와 관련한 개별 심의 기준이 손질됐다.
종전에는 암질환 또는 「본인일부부담금 산정특례에 관한 기준」의 ‘희귀질환 및 중증난치질환자 산정특례 대상’ 및 이에 준하는 질환에 사용하는 약제로 위원회가 인정하는 경우, 임상적으로 의미 있는 삶의 질 개선을 입증하거나 위원회에서 인정하는 경우, 미국 FDA의 획기적의약품지정(BTD) 또는 유럽 EMA의 신속심사(PRIME)로 허가되었거나 이에 준하는 약제로 위원회가 인정하는 경우 등의 조건을 모두 만족하면 개별 심의할 수 있도록 돼 있었다.
개정 규정에서는 여기에 '이에 준하는 질환' 개념이 '현행 인정되는 산정특례 대상에는 해당되지 않으나, 완치가 어렵고, 질환의 진행으로 인한 비가역적인 장애, 장기 손상 등이 발생하며, 질병부담이 상당한 중증 질환을 의미'한다고 새로 추가됐다.
또 '미국 FDA의 획기적의약품지정(BTD) 또는 유럽 EMA의 신속심사(PRIME)로 허가되었거나 이에 준하는 약제'는 '약사법 제35조의4제2항에 해당돼 식품의약품안전처의 신속심사로 허가된 신약 또는 이에 준하는 약제로 위원회에서 인정하는 경우'로 대체됐다.
1항2호 약제의 위험분담 유형과 관련해서도 '총액제한형(Expenditure cap) 위험분담제를 적용하며, 필요 시 환급형(Refund) 등의 위험분담제 적용 가능'한다는 내용이 추가됐다.
급여기준 확대와 관련해서는 '위험분담 복합 유형을 제외한 환급형(Refund) 약제 중 급여기준 확대 범위에서 예상되는 추가 청구액이 15억 미만일 경우 약제급여평가위원회 평가를 생략하고 공단 협상을 통해 상한금액 및 환급률 등을 재계약'한다는 내용이 새로 반영됐다.
위험분담계약 잔여기간이 1년 미만인 약제 중 성과기반 유형 약제의 제출 자료와 관련해서는 'RWD, RWE 등 임상근거 수집을 조건으로 등재된 약제의 경우 수집된 임상근거를 제출해야 한다'는 문구가 새로 추가됐다.
