11월 중순까지 제출완료 예상...2상 임상 기반 가속승인 추진
치료옵션이 부족한 소아 저등급 신경교종 치료를 위한 토보라페닙(Tovorafenib)에 대해 FDA 순차 승인신청이 시작됐다. 신청서 제출은 11월까지 완료한다는 계획이다.
데이 원 바이오파마슈티컬스는 11일 1차 치료 이후 BRAF변이가 있는 재발성 진행성 소아 저등급 신경교종 치료를 위한 주1회 경구치료제 토보라페닙(개발명 DAY101)에 대한 FDA 승인신청서 순차 제출을 시작했다고 밝혔다. 실제 첫 순차 신청서 제출은 5월 시작됐으며 이번에 6개월 추가관찰 데이터가 더해졌다고 설명했다.
승인신청은 FIREFLY-1 2상(NCT04775485)이 기반이다. 공개된 정보는 평가가 가능한 69명에서 전체반응율은 67%였다. 이중 완전반응은 17%, 부분반응은 49%였다. 질병의 안전화를 포함 질병통제율은 93%로 해석됐다. 데이터 마감일 6월 5일 기준 반응기간은 16.6개월에 달했다.
소아 저등급 신경교종 치료제로는 지난 3월 승인을 받은 라핀라+메큐셀 조합이 있다. BRAF억제제 와 MEK 억제제 조합으로 이외 흑색종, 비소세포폐암, 갑상성암, 암종불문 고형종양 등의 적응증을 갖고 있다.
토보라페닙은 21년 비락타 테라퓨틱스에 합병되면서 사라진 서니시스(Sunesis)가 2004년 개발한 약물. 이후 바이오젠, 다케다의 손을 거쳐 데이원이 19년 라이센스를 확보했다. 소아 저등급 신경교종 치료제로 개발방향을 전환하면서 20년만에 FDA 승인에 도전하는 BRAF 억제제 계열의 약물이다.
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