항암제와 희귀난치질환치료제 등 고가 의약품 접근성 개선을 위해 도입된 경제성평가면제 제도가 재정 영향에 부담이 적어 신약의 진입장벽을 보다 낮출 수 있는 방안으로 활용해야 한다는 의견이 제시됐다.

이와 동시에 재정 건전성을 확보하기 위해서는 약품비에 집중된 재정관리 대상을 진료비 등으로 확대해 적용하면서 효율화를 꾀해야 한다는 제안이 나왔다.

22일 전진숙 더불어민주당 의원이 주최한 '환자 중심의 희귀질환 치료제 사용을 위한 과제: 희귀의약품 보장성 개선 방안을 중심으로' 토론회에서 최은택 뉴스더보이스 기자는 "일각에서 제기되는 경제성평가자료제출생략 약제가 증가하는 것에 대한 우려와 삶의 질이 떨어지는 약제에 소아, 성인을 구분하는 것이 합당한가를 생각했다"면서 "지난 10년 동안 희귀의약품 약재비 지출은 1700억원에서 8000억원 수준으로 올랐지만 전체 약제비에 3.1%에 불과하다"고 말했다.

최 기자는 경평면제를 통해 국내 신약의 도입 속도가 개선됐다는 점을 강조하면서 "정부는 경평면제에 대한 일각에서 우려가 나오고 있어 결국은 유예로 바꾸면서 진입장벽을 높이는 방안을 고민하고 있는 것으로 알려졌다"면서 "이런 움직임이 자칫 치료제 접근성, 보장성 강화에 큰 도움을 주고 있는 제도를 후퇴시키거나 제대로 작용하지 않게 만들지 않을까 우려된다"고 말했다.

ICER값 적용에 대해서는 "그 동안 ICER가 5000만원을 넘긴 사례가 단 한번도 없었다"면서 "정부는 이른바 혁신 ICER을 통해 천장을 더 높이려는듯 하지만 과연 얼마나 더 높일 지 회의적"이라고 말했다.

그는 "경제성평가 유연 항목이 적용되고 획기적인 ICER 탄력 적용이 가능해진다면 희귀질환 자체도 경제성평가로 갈 가능성이 높아진다"면서 "그렇기에 진입 장벽을 낮춰달라는 목소리가 나올 수 밖에 없는 것"이라고 지적했다.

최 기자는 "그런 점에서 경평면제 사후평가는 강화하돼, 진입 장벽을 조금 더 낮출 필요가 있다"면서 "경제성평가와 경평면제를 상호보완적인 제도로 활용해야 할 필요가 있다"고 말했다.

이종혁 중앙대학교 약학대학교수는 최근 10년간(2012~2021년) 급여된 신약 227개 성분의 재정 지출에 대한 분석 결과 신약에 사용된 재정은 전체 약품비의 약 8.48%에 불과하다고 강조했다.

이 교수에 따르면 신약 약품비 중 희귀질환치료제의 약품비는 약 17.6%로 전체 약품비에서 1.5%를 차지하고 있다. 희귀질환치료제, 항암제 등의 주요 급여 채널인 경제성평가 면제 신약의 경우 전체 신약 약품비 대비 3.7%로 전체 약품비의 0.3%를 차지했다.

이 교수는 "희귀의약품의 특성상 환자가 매우 적고, 경제성평가 면제를 통하여 등재되는 경우 RSA를 통하여 재정 위험을 잘 관리하고 있어 재정 영향이 크지 않다"면서 "현 상황의 약품비 지출구조가 지속된다면 중증질환(희귀질환)치료제에 대한 접근성 확대를 위한 급여확대 방안 마련이 필요하며, 이와 동시에 재원을 보다 다양화할 필요성이 있다"고 말했다.

이어 "재정관리의 대상을 약품비 이외의 중요도가 낮은 진료비 증가 요인으로 확대해 재원을 효율적으로 사용할 필요가 있다"고 의견을 밝혔다.

최인화 한국글로벌산업협회 전무는 "제2차 건강보험종합계획에 ‘중증･희귀질환 치료 보장 확대 내용이 포함돼 있어 기대했지만 아쉽게도 희귀질환 치료제의 사각지대를 해소하기 위해 유일한 창구 역할을 해온 경제성평가 생략 제도에 대한 사후평가를 강화하는 방안을 추진 중"이라고 정부의 움직임을 지적했다.

최 전무는 "성과평가 자료 등 추후 사후 관리 제출 자료 요건을 강화할 경우 이미 한국에서 낮은 희귀질환의 치료 접근적 한계를 더욱 악화시키게 되고 명확한 자료 요구로 인해 결국 코리아 패싱까지 초래할 수 있어 상당히 우려가 되는 상황"이라고 강조했다.

그러면서 "경평 생략 제도가 희귀질환 환자들에게 실질적 인 혜택을 지속적으로 제공하기 위해서는 제도의 유연성을 확대하고, 정책적･제도적 혁신을 통해 혁신 신약이 신속하게 급여될 수 있도록 해야 한다"면서 "희귀질환 치료제를 대상으로 경제성 평가 생략 제도의 확대가 필요하다"고 강조했다.

이어 "현재의 약가 제도 시스템 하에서 경제성 평가의 진입장벽을 혁신적으로 개선하지 않으면, 경평 생략 제도의 사후 관리 강화는 환자들의 신약 접근성에 큰 도움이 되지 않는다"면서 "희귀질환 치료제의 경제성 평가 지표(ICER)의 기준을 보다 획기적이고 현실적으로 적용해야, 경평 생략 제도를 통한 약제나 사각지대에 있는 약제들이 경제성 평가를 시도할 수 있을 것"이라고 말했다.

또 "희귀질환 치료의 접근성을 높이기 위해 재정적 지원이 필요하다"면서 "한국의 건강보험 재정에서 희귀질환 약제에 대한 지원은 여전히 제한적"이라고 강조했다.

박희연 보건복지부 보험약제과 사무관은 "경평 면제 제도의 경우 경평 자체가 오래 걸리다 보니 의약품 접근성이 떨어지는 환자들을 위해 실시하는 것으로 알고 있다"면서 "실제로 접근성이 높아진 사례도 있다”고 설명했다.

이어 "다만 일각에서는 언제까지 생략을 할 것인지 의문을 제기하는 목소리도 나오고 있다"면서 "원칙적으로 비용 효과성을 평가하되 궁극적으로는 유예하는 방향으로 가고 사후 관리를 강화하라는 것"이라고 말했다.

그는 "정부는 여러 방안을 검토하고 있다”면서 "정부는 전체 국민을 대상으로 재정에 대한 고민을 해야 한다. 약제의 급여도 제도를 동일한 기준을 적용해 가고 있다는 부분을 말씀 드린다"고 밝혔다.

박 사무관은 "오늘 말씀 주신 정책적 아이디어는 제도 안에서 녹일 수 있도록 노력을 하겠다"면서 "정부는 한정된 재원 안에서 환자에게 좋은 약을 제공하기 위해 노력하고 있다는 부분을 알아주셨으면 좋겠다"고 말했다.

김국희 심평원 약제관리실 실장은 "재정은 한정돼 있고 좋고 비싼 약이 계속 나오기 때문에 제도의 개선은 피할 수 없다"면서 "경평면제 등장으로 급여율이 많이 좋아지고 순기능도 분명 있었다"고 말했다.

김 실장은 "신약의 재정 비중은 이종혁 교수님이 말씀 주신 것처럼 8.5%에서 최근 심평원 연보로 보면 최대 10.8%까지로 점점 늘고 있다"면서 "재정 비중도 진료비 대비 약제비 증가가 높아졌다"고 강조했다.

김 실장에 따르면 2022년 대비 2023년 약제비 증가율은 12%, 항암제 증가율은 26%다.

희귀질환치료제 비중 확대에 대해서는 "그 동안 진단 못했던 희귀질환이 진단이 되고 치료제가 나와 그럴 수 밖에 없다"고 말했다.

이어 "경평면제가 과연 만능이냐 했을 때, 외국에서는 이 제도가 없다"면서 "ICER 적용도 영국에서는 보통 2만, 3만파운드로하고 이를 환율로 계산하면 5200만원 수준"이라고 말했다.

그는 "ICER값에 탄력적용을 왜 안해주냐는 지적이 있는데, 초희귀질환은 경평으로 들어온 적이 없다"면서 "경평에 들어 온다면 당연희 논의를 해서 진행할 것"이라고 말했다.

ICER값 5000만원을 넘지 못한다는 지적에 대해서는 "5000만원 이하라는 것은 없고, 그 동안 들어온 약제들이 탄력의 범위에 있었던 것"이라고 설명했다.

경평면제 사후관리에 대해서는 "(업계의 우려처럼 제도가)후퇴하는 것이 아니다"면서 "오히려 급여가 되는 것들은 불확실해도 먼저 (급여)하고 나중에 (재정 타당성을)확인하겠다는 개념으로 보는 게 일단 맞을 것 같다"고 말했다.

경평면제와 경제성평가 제도의 상호 보완적 운영에 대해서는 긍정적 의견을 밝혔다.

김 실장은 "경평과 경평면제는 질환에 따라 상호 보완적으로 가야 할 필요가 있는 것 같다"면서 "제도가 있으면 제도의 취지대로 운영을 하고, 해결이 안되는 부분은 아주 예외적인 트랙을 적용해서 하는 게 앞으로의 방향"이라고 말했다.

김진아 한국희귀난치성질환연합회 사무국장은 희귀질환환자에 개인예산제 도입과 우선적인 1차 치료제 접근성 강화가 필요하다는 의견을 밝혔다.

김 사무국장은 플로어 질의 시간을 통해 "산정특례 대상에 해당되지 못한 환자들은 치료비를 비급여로 써야 하는 상황에 놓이게 된다"면서 "혜택을 받지 못하는 환자들에게 사회적인 지원이나 제도로 개인예산제 같은 제도가 도입될 필요가 있다"고 강조했다.

더불어 혁신신약의 우선적 투여로 환자의 치료 효과를 높이는 제도가 필요하다는 의견도 냈다.

그는 "증상을 완화시킬 수 있는 치료제가 있는데 환자들은 이 치료제를 쓰기 위해 증상이 악화되는 걸 기다려야 하는 상황"이라며 "우선적으로 증상을 개선할 수 있는 약제를 사용할 수 있도록 탄력 적용할 수 있는 부분을 찾아봐 달라"고 요청했다.

그는 또 희귀난치성질환연합회 설문조사를 공개하며 희귀난치질환 치료제 우선 급여 적용에 국민 80%가 동의하고 있다는 결과를 전했다.

김 국장은 "이런 사회적 합의 결과를 민간기관에서만 확인할 것이 아니라 정부에서 이런 합의를 정책으로 수립해 나가야 하는지를 심도있게 고민하고 정책적인 연구 과제로 다뤄줬으면 한다"면서 "환자들이 약제가 등재되는 과정에서 어느정도까지 기다릴 수 있는지에 대한 가이드라인도 제시해야 할 필요가 있다"고 밝혔다.

그는 마지막으로 "환자들이 급여 확대 신청을 했을 때 언제까지 어떻게 답변을 해야 하고 회신을 해야 하는 지 절차가 공개된 바가 없다"면서 "이런 부분을 투명하게 공개해서 환자와 그 가족들이 알 수 있도록 해 달라"고 요청했다.