'펙시다티닙'과 '에포프로스테놀' 2종이 희귀의약품으로 신규 지정됐다.
아울러 '니테다닙'과 '니라파립' 2종은 변경 지정됐다.
식약처는 '펙시다티닙 염산염' 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고, 희귀의약품으로 지정된 '닌테다닙' 등 2종에 대해서는 대상 질환을 추가해 1일 공고했다.
이번에 신규지정된 희귀의약품인 펙시다티닙 염산염 경구제는 증상을 동반하고 수술로는 개선이 어려운, 중증 이환 상태이거나 기능적 제한이 있는 건활막거대세포종(Tenosynovial Giant Cell Tumor, TGCT)을 가지고 있는 성인 환자의 치료에 쓰인다. 건활막거대세포종은 활막, 윤활낭, 건조 등에 발생하는 종양이다.
에포프로스테놀 주사제는 WHO 기능분류 III-IV 단계에 해당하는 폐동맥고혈압 환자의 운동능력을 개선하는 치료제다.
변경되는 희귀약인 니테다닙 경구제는 진행성 표현형을 나타내는 만성 섬유성 간질성폐질환의 치료부분이 새롭게 추가됐다.
니라파립 경구제는 1차 백금기반요법에 반응(부분 또는 완전반응)한 난소암(난관암 또는 일차 복막암 포함) 성인 환자의 단독 유지요법이 신설됐다.
식약처는 "이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것"이라며 "앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠습니다.
한편 여기서 희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품으로 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 의약품으로 식약처장의 지정을 받은 의약품이다.
식약처는 희귀·난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀의약품에 대해 우선 허가하고 질환의 특성에 따라 허가 제출자료·기준 및 허가 조건 등을 따로 정할 수 있도록 '희귀의약품 지정 제도'를 운영하고 있다.
