유전성혈관부종·혈우병·통증·신경섬유종 등 명단에
올해 혁신의약품(First-in-Class, 계열 최초)으로 FDA 허들을 넘을 것으로 예상되는 10개의 약제 명단이 제시됐다.
지난해에는 총 50개의 신약이 FDA로부터 승인을 받은 바 있으며 이 중 계열 최초인 신약은 24개였다.
올해 승인이 예상되는 의약품 명단에는 만성질환 품목이 전무한 상태로 희귀질환과 항암제(폐암, 방광암)가 명단 전체를 메웠다.
AI 기반 바이오제약산업 분석 업체인 바이오노우(BioKnow)는 최근 '2025년 First-in-Class 혁신의 해'를 주제로 다루며 "정밀의학과 최첨단 RNA, 유전자 기술이 신약 개발에 발판이 되었음을 입증하고 있다"며, (예상) 계열 최초 의약품 10개 명단을 공개했다.
가장 먼저 제시된 신약은 도닐달로르센. 아이오니스 파마슈티컬이 개발 중인 유전성혈관부종치료제로 오는 8월 PDUFA(개발자 사용료 수수료법)을 진행할 예정이다. 비슷한 시기에 유럽에도 규제 신청을 진행할 예정인 것으로 알려졌다.
두번째 신약으로는 사노피가 개발 중인 월 1회 투여 혈우병(A 및 B)치료제 피투시란이 꼽혔다. 세계 최초 siRNA(short interfering RNA)혁신 비인자치료제인 피투시란은 3월 중 PDUFA가 진행될 것으로 점쳐지고 있다.
키트루다의 아성을 넘어설 수 있을 것으로 기대를 모으고 있는 신약 이보네시맙도 명단에 올랐다. 이보네시맙은 지난해 개최된 세계폐암학회(WCLC)에서 표준치료인 키트루다와 직접 비교한 임상에서 무진행생존기간(PFS)를 2배 가까이 늘리며 질병 진행 또는 사망 위험을 49%나 감소시킨 결과를 발표했다. 이 약제는 중국 바이오기업인 아케소와 미국 서밋테파퓨틱스의 협업으로 개발된 신약이다.
희귀질환인 뮤코다당증(뮤코다당증II형-헌터증후군) 유전자치료제인 RGX-121의 승인도 기대를 모으고 있다. 이 약은 리젠엑스바이오가 개발한 신약으로 이미 상용화를 위한 글로벌 전략파트너쉽을 일본계 제약사 신야쿠사와 맺은 바 있다.
20년 만에 등장한 비마약성 진통제인 저너벡스(성분 수제트리진)도 기대를 모으는 약제다. 버텍스 파마슈티컬스가 개발한 저너벡스는 경구용 통증 신호 억제제로 말초 신경세포에서 발견되는 유전적 통증 표적인 NaV1.8 통증 신호전달 저해제다. 지난해 7월 신약 신청을 FDA가 수락해 현재 미국 시장에서 시판 중이다.
비소세포폐암에 최초로 적용된 ADC(항체 약물 접합체)신약 텔리소-V(성분 텔리소투주맙 베도틴)도 기대를 모으는 약제 명단에 포함됐다. 애브비가 개발한 이 약제는 지난해 7월 FDA에 승인 신청을 내고 긍정적 결과를 기다리는 중이다.
희귀유전질환인 신경섬유종 신약인 미르다메티닙은 지난해 FDA 승인 신청을 제출하고 그 결과를 기다리고 있다. 승인을 받게 된다면 미르다메티닙은 소아 및 성인 신경섬유종증 1형 관련 총상(叢狀: 촘촘한 모양) 신경섬유종(NF1-PN)의 최초 치료제가 된다.
스프링웍스 테파퓨틱스은 미국과 유럽시장을 공략하기 위해 동시에 허과 신청을 제출하고 그 결과를 기다리는 중이다. FDA와 EU 집행위원회는 미드라메티닙을 신경섬유종증 1형 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.
유전병인 가족성 킬로미크론혈증 증후군(FCS) 치료제 플로자시란(plozasiran)도 FDA 허가 신청을 내고 환자를 만날 채비를 서두르고 있다. 이 약제는 미국 RNA 간섭 기술 기반 치료제를 개발하는 에로우헤드 파마슈티컬스가 개발한 신약으로 RNAi 요법 치료제다. 올해 11월 18일 승인에 대한 결과가 나올 예정이다.
최초의 저등급 중등도 위험 비 근육침습성 방광암(LG-IR-NMIBC) 치료제라는 타이틀 획득에 도전하는 UGN-102은 올해 6월 13일승인 유무가 결정될 예정이다. 요로상피세포암과 희귀암 치료제 개발사인 유로젠 파마가 개발한 신약으로 FDA 심사 접수는 지난해 10월 진행됐다.
계열 최초 신약 10번째 명단은 산필리포 증후군 유전자 치료제 UX111이 차지했다. 산필리포증후군 A형은 승인된 치료제가 없는 희귀질환으로 승인을 받는다면 계열 최초의 약물로 등극할 예정이다.
