보험당국이 고가 중증질환치료제 사후평가에 활용할 근거생성 가이드라인 제정 연구를 추진한다.
건강보험심사평가원 약제성과평가실 약제성과평가개발부는 이 같은 내용의 '약제성과평가를 위한 실제 근거(RWE) 생성 가이드라인' 연구용역을 5일 긴급 공고했다.
제안요청서를 보면, 최근 급여권에 진입하는 고가 중증질환 치료제들은 근거 수준의 불확실성이 높다. 하지만 환자의 접근성 향상을 위해 사후관리를 조건으로 등재되고 있다.
대개 단기간-단일군-소수 환자 대상 임상시험 결과를 토대로 경제성평가 자료제출 생략 제도를 적용받는다.
그런데 사후관리를 위한 약제성과평가의 주요 자료원인 '실제 자료'(RWD, Real-World Data), '실제 근거'(RWE, Real-World Evidence) 등은 '비뚤림'(bias) 발생 위험이 있어서 RWE 생성의 신뢰도 향상이 필요하다.
이 때문에 해외 주요 국가들은 의사결정을 위해 자국의 RWE 가이드라인을 개발해 활용한다.
가령 영국의 NICE RWE Framework과 HARmonized Protocol Template, 캐나다의 Guidance for reporting RWE 등이 해당되는데, 이들 가이드라인에는 연구 설계, 데이터 품질관리, 데이터 연계, 통계적 분석 방법, 민감도 분석 및 보고 등이 담겨 있다.
약제성과평가개발부는 "이에 국내에서도 신뢰할 수 있는 RWE 생성 및 제도 수용성 향상을 위한 RWE 가이드라인 개발이 필요하다"며, 연구용역 추진배경을 설명했다.
연구 주요내용은 크게 약제성과평가를 위한 RWE 활용 현황 고찰 및 제언과 약제성과평가를 위한 실제 근거(RWE) 생성 가이드라인 등 크게 두 가지다.
약제성과평가개발부는 이번 연구의 기대효과로 급여 결정의 불확실성 감소, 건강보험 지출효율화, 환자 접근성 향상, 제약사 예측 가능성 향상, RWE활용 사회적 공감대 형성 등을 언급했다.
또 "RWD 수집 및 RWE 생성 과정에서의 투명성, 완결성, 타당성 확보로 국가 단위 RWD 가치 향상"도 기대된다고 했다.
한편 이 연구용역 연구자 공모는 2월5일부터 2월11일 오전 10시까지 진행되며, 개찰은 2월11일 오전 11시에 실시된다. 예산은 1억원이 배정됐고, 연구기간은 9개월이다.
