투여 전 심사평가원 사전승인 받아야 인정
소아약제 경제성평가 자료제출 생략 확대 첫 적용 대상인 한국쿄와기린의 저인산혈증성(XLH) 구루병 치료제 크리스비타주사액(부로수맙)이 5월1일부터 건강보험을 적용받는다. 정부는 이를 위해 약제급여 기준안과 급여기준 관련 질의·응답을 사전 안내하고, 의견조회에 들어갔다.
보건복지부는 이 같은 내용의 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안'을 21일 행정예고하고 오는 26일까지 의견을 듣는다. 시행예정일은 5월1일이다.
먼저 급여기준안을 보면, 투여대상은 기존 치료제(활성형 비타민 D 제제 등)를 6개월 이상 지속 투여했는데도 적절하게 조절되지 않는 만 1세∼만 12세 X염색체 연관 저인산혈증성(XLH) 구루병 환자다. 만 12세 초과 만 18세 미만인 경우 방사선학적 검사로 골성장 진행이 확인돼 약제 반응이 있을 것으로 판단되는 경우에도 포함된다.
또 ▲임상 증상(하나 이상 만족): 성장지연, 치아이상, 하지골변형, 두개골 조기융합, 두개골 내 압력 상승 등 ▲방사선학적 검사: RSS(rickets severity score) 2점 이상 ▲생화학적 검사(모두 만족): 저인산혈증(3.0mg/dL 미만), 신장 인 소실 확인(TmP/GFR 참고치 미만), 정상 혈청 크레아티닌 ▲유전자 검사: PHEX gene mutation 확인 등의 조건을 모두 만족해야 한다.
제외대상도 있다. 구체적으로는 ▲Tanner stage ≥ 4점 ▲신장(Height) > 연령 및 성별에 대한 50번째 백분위수 ▲12개월 이내 성장 호르몬 치료를 받은 경우 ▲부갑상선호르몬(Parathyroid hormone) > 19 pmol/L(180 pg/mL) ▲저칼슘혈증, 고칼슘혈증 ▲Grade 4 이상의 신석회증(nephrocalcinosis) 등 6가지 조건 중 하나라도 해당되면 투여시작 대상에서 제외된다.
급여투여 이후에는 매 12개월마다 반응평가(RSS, 방사선학적 검사, 생화학적 검사)를 실시해야 한다. 그 결과 ▲RSS(rickets severity score): 1차 반응평가(치료시작 후 12개월)에서 RSS 점수가 치료시작 시점보다 개선되지 않은 경우 또는 이후 반응평가에서 1차 반응평가 시의 개선된 RSS 점수가 유지되지 않은 경우 ▲생화학적 검사 결과가 치료시작 기저치 대비 개선되지 않은 경우(하나 이상 해당): 혈청 인 수치 감소, TmP/GFR 감소, 갑상선기능항진증(hyperparathyroidism), 신석회증(nephrocalcinosis), 방사선학적 평가로 새로 발생한 골절 또는 가골절 확인 중 어느 하나라도 해당되면 투여중지한다.
지속투여 중 만 18세가 된 성인 환자와 기타 위원회에서 투여 중지가 필요하다고 판단되는 경우에도 마찬가지다.
아울러 요양급여 인정여부에 대해 사전 신청해 승인 받은 경우에 한해 급여를 인정하며, 사전신청서 제출 후 즉시 투여하는 경우는 추후 승인 시 종전 투여분을 소급 적용한다.
원내투여를 원칙으로 하지만 의사가 자가투여 적용의 타당성(즉각적인 용량 변경이 필요 없는 경우 등)을 판단해 안정된 질병활동도를 보이고 부작용이 없는 환자에게 투여방법에 대해 적절하게 교육한 경우 자가 투여도 인정한다. 장기처방 시 1회 처방기간은 최대 4주 분까지다.
이밖에 약제 투여기간 및 관리 등의 확인을 위한 ‘환자용 투약일지’는 환자가 작성하고 요양기관이 관리하도록 했다.
한편 같이 공개된 급여기준 관련 질의·응답은 투여대상 조건 중 기존 치료제의 범위, 생화학적 검사 중 신장 인 소실 확인 방법, 제외대상 기준에서 Grade 4 이상의 신석회증(nephrocalcinosis) 진단 기준 등이 담겼다.
