버텍스, 겸상 적혈구병 우선검토 경로 12월 8일 승인여부 결정
FDA는 최초의 크리스퍼 유전자 편집기술을 활용한 세포치료제 후보 엑사셀(exa-cel / exagamglogene autotemcel)에 대한 승인신청을 수락했다.
버텍스는 8일 크리스퍼 테라퓨틱스와 함께 개발한 베타지중해 빈혈(TDT)과 겸상(낫)적혈구병(SCD)치료제 후보 엑사셀에 대한 FDA 승인신청이 수락됐다고 밝혔다.
베타지중해 빈혈 적응증에 대해서는 우선심사 경로로 승인목표예정일은 12월 8일로 설정됐다. 또 겸상적혈구병에 대한 결정일은 24년 3월 30일로 잡혔다.
엑사셀은 유전자 가위로 널리 알려진 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집기술을 기반으로 환자의 줄기세포를 꺼내 체외에서 유전자 편집과정을 진행하는 이후 다시 환자에게 주입하는 자가(동종)유래 체외 유전자 편집 세포치료제다.
버텍스와 크르스퍼 테라퓨틱스는 2015년부터 CRISPR/Cas9 기술을 활요한 유전자 편집 치료제 개발을 위해 협업해 왔으며 추후 상용용화시 6:4의 비율로 수익을 나누게된다.
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