투여전 심사평가원 사전심사...투여 가능 전문의도 제한
한국노바티스의 또다른 초고가 원샷치료제인 유전성 망막질환 치료제 럭스터나주(보레티진네파보벡)가 드디어 2월부터 건강보험을 적용받게 될 전망이다.
보건복지부는 럭스터나주 급여적용 기준을 신설하는 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항(약제) 일부개정고시안'을 19일 행정예고하고 오는 29일까지 의견을 듣기로 했다.
고시안을 보면, 럭스터나주 급여 투여대상은 이중대립유전자성(biallelic) RPE65 돌연변이에 의한 유전성 망막디스트로피(Inherited retinal dystrophy)로 시력을 손실했고, 충분한 생존 망막 세포를 가지고 있는 소아 및 성인 환자다.
급여 적용을 위해서는 ▲RPE65 돌연변이의 유전자적 진단 (biallelic pathogenic 또는 likely pathogenic RPE65 mutations) ▲투여 시점 기준 만 4세 이상 65세 미만 ▲양안 최대교정시력 0.3이하 또는 양안 시야 20도 미만 등의 조건을 모두 만족해야 한다.
또 충분한 생존 망막세포가 존재하고 ▲빛간섭단층촬영 소견에서 후극부의 망막 두께 > 100㎛ ▲안저소견상 후극부 내 위축 또는 색소 변성이 없는 망막면적이 시신경유두 면적의 3배 이상 존재 ▲Goldmann III4e isopter 또는 이에 상응하는 것으로 측정한 시야가 중심 30도 이내에 남아 있는 경우 등의 세부조건도 충족해야 한다.
단, 세부조건의 경우 시야 측정이 어려운 타당한 사유가 있는 경우 다초점망막기능지형도검사(Multifocal Electroretinogram) 검사 결과 등과 의사소견서를 첨부해 ▲빛간섭단층촬영 소견에서 후극부의 망막 두께 > 100㎛ ▲안저소견상 후극부 내 위축 또는 색소 변성이 없는 망막면적이 시신경유두 면적의 3배 이상 존재, 2가지만 충족하더라도 사례별로 인정 가능하다.
제외조건도 있다. 최근 6개월 동안 안구 내 수술을 받았거나 안구 또는 안구 주위가 감염된 경우 투여시작 대상에서 제외된다.
초고가약제인 만큼 사후관리도 깐깐하다. 투여 전(첫 번째 눈 투여 전 90일 이내)과 투여 후(양안 투여 시 두 번째 눈 투여 후) 1개월~3개월, 12개월 및 매 1년마다 4년까지 임상평가(광감수성(light sensitivity), 시력, 시야 등)를 실시해야 하고 임상평가에 대한 진료기록부 등 객관적인 자료를 반드시 제출해야 한다.
전시야광역치검사 결과 기저치 대비 1 log unit 이상(양안 투여 시 평균값) 개선된 경우 임상적으로 유의미한 변화를 보인 것으로 정의한다.
약제를 투여할 수 있는 임상의사도 제한을 뒀다. 구체적으로 황반 수술 치료 경험이 있는 관련분야 망막 전문의에 의해서만 투여하도록 했다.
한편 럭스터나주는 단회 투여하는 유전자 대체 치료제로 안구당 평생 1회에 한해 급여 인정 가능하며, 사전심사 운영기간 내에는 요양급여 인정여부를 사전심사 신청해 승인받은 경우에 한해 인정한다.
사전심사 및 사후관리를 위한 방법·절차 및 위원회 구성, 사전심사 운영기간 등에 대한 세부사항은 건강보험심사평가원장이 정하고, 고시 적용에 있어 의학적 판단이 필요한 사항은 건강보험심사평가원장이 정하는 위원회 결정에 따른다.
