12월1일까지 국민동의청원 동의진행
희귀질환 약제에 대한 가속승인 제도를 도입해 달라는 국회 국민동의청원이 등록돼 동의절차가 진행되고 있다. 기간은 12월1일까지다.
헌터증후군(뮤코다당증 제 2형)을 앓고 있는 1세 남아의 엄마라고 자신을 소개한 청원인은 '희귀질환 환자 치료 기회를 위한 의약품 가속승인 제도 도입에 관한 청원'을 11월1일 등록했다.
청원인은 "현재 희귀질환을 앓고 있는 많은 환자들은 필요한 치료제를 제때 사용하지 못해 병이 악화되는 상황을 맞고 있다. 제 아들처럼 헌터증후군을 앓고 있는 환자들은 중추신경계에 독성 물질이 축적돼 언어, 인지, 운동 능력에 비가역적인 손상을 입을 위험에 처해 있다. 이러한 상황에서 하루하루가 골든타임이지만, 희귀질환 약물의 허가 지연으로 인해 치료의 기회를 놓치고 있는 것이 현실"이라고 밝혔다.
이어 "해외 주요 국가들은 희귀질환 환자들에게 시급히 필요한 치료제를 제공하기 위해 가속승인 제도를 적극적으로 도입해 환자들이 빠르게 치료제를 사용할 수 있도록 지원하고 있다. 예를 들어, 미국 FDA는 희귀의약품 지정과 함께 신속승인(Fast Track)과 브레이크스루(breakthrough) 지정 제도를 운영해 생명을 위협하는 질환의 약물 심사에 속도를 높이고 있으며, 유럽과 일본도 조건부 허가를 통해 환자들이 시급히 치료를 받을 수 있도록 돕고 있다"고 설명했다.
청원인은 "이에 반해 한국은 희귀질환 치료제도 일반 의약품과 동일한 절차를 적용하고 있어 허가까지 오랜 시간이 소요되고 있다. 이로 인해 국내 희귀질환 환자들은 치료의 골든타임을 놓치고, 비가역적인 손상을 입을 수밖에 없는 위험한 상황에 처해 있다"고 했다.
그러면서 "국가 차원의 가속승인 절차가 마련되면 국내 희귀질환 환자들에게 생명을 구할 기회를 제공할 수 있으며, 치료 환경을 개선하는 데 크게 기여할 것이다. 부디 희귀질환 환자들이 시급히 치료받을 수 있도록 가속승인 제도 도입을 적극 검토해 주시길 청원드린다"고 했다.
(https://petitions.assembly.go.kr/proceed/onGoingAll/251152B3E68B022EE064B49691C6967B)
*국민동의청원 전문
희귀질환 환자 치료 기회를 위한 의약품 가속승인 제도 도입에 관한 청원
청원인 심**
청원의 취지
안녕하십니까? 저는 헌터증후군(뮤코다당증 제 2형)을 앓고 있는 1세 남아의 엄마입니다.
아들과 같은 희귀질환 환자들이 생명과 직결된 치료 기회를 놓치지 않도록, 희귀질환 의약품의 가속승인 제도를 도입해 주실 것을 간절히 요청드립니다.
현재 희귀질환을 앓고 있는 많은 환자들은 필요한 치료제를 제때 사용하지 못해 병이 악화되는 상황을 맞고 있습니다. 제 아들처럼 헌터증후군을 앓고 있는 환자들은 중추신경계에 독성 물질이 축적되어 언어, 인지, 운동 능력에 비가역적인 손상을 입을 위험에 처해 있습니다. 이러한 상황에서 하루하루가 골든타임이지만, 희귀질환 약물의 허가 지연으로 인해 치료의 기회를 놓치고 있는 것이 현실입니다.
해외 주요 국가들은 희귀질환 환자들에게 시급히 필요한 치료제를 제공하기 위해 가속승인 제도를 적극적으로 도입해 환자들이 빠르게 치료제를 사용할 수 있도록 지원하고 있습니다. 예를 들어, 미국 FDA는 희귀의약품 지정과 함께 신속승인(Fast Track)과 브레이크스루(breakthrough) 지정 제도를 운영하여 생명을 위협하는 질환의 약물 심사에 속도를 높이고 있으며, 유럽과 일본도 조건부 허가를 통해 환자들이 시급히 치료를 받을 수 있도록 돕고 있습니다.
이에 반해 한국은 희귀질환 치료제도 일반 의약품과 동일한 절차를 적용하고 있어 허가까지 오랜 시간이 소요되고 있습니다. 이로 인해 국내 희귀질환 환자들은 치료의 골든타임을 놓치고, 비가역적인 손상을 입을 수밖에 없는 위험한 상황에 처해 있습니다.
국가 차원의 가속승인 절차가 마련되면 국내 희귀질환 환자들에게 생명을 구할 기회를 제공할 수 있으며, 치료 환경을 개선하는 데 크게 기여할 것입니다.
부디 희귀질환 환자들이 시급히 치료받을 수 있도록 가속승인 제도 도입을 적극 검토해 주시길 청원드립니다.
청원의 내용
1) 희귀질환 환자들의 절박한 상황과 치료의 필요성
헌터증후군과 같은 희귀질환은 체내에 독성 물질이 분해되지 않고 축적되어 신체와 중추신경계를 심각하게 손상시키는 병으로, 치료를 받지 못할 경우 환자들은 언어 능력, 인지 능력, 운동 기능에서 심각한 퇴행을 겪게 됩니다. 헌터증후군은 하루라도 빨리 치료를 시작하지 않으면, 환자의 신경계에 비가역적인 손상을 초래할 위험이 높습니다.
다행히 헌터증후군 치료제 중 하나로 헌터라제 ICV와 JCR 파마의 이즈카고가 일본과 유럽에서 상용화되어 환자들이 사용할 수 있게 되었습니다. 특히 헌터라제 ICV는 한국 기업 GC녹십자가 개발한 약물이지만, 국내에서는 허가가 이루어지지 않아 환자들이 필요한 치료 기회를 놓치고 있는 현실입니다.
2) 해외 가속승인 제도와 긍정적 사례
미국 FDA는 희귀질환 의약품에 대해 신속승인(Fast Track)과 브레이크스루(breakthrough) 지정 제도를 통해 절차를 간소화하고, 환자들이 새롭게 개발된 약물을 조기에 사용할 수 있도록 하고 있습니다. 유럽의약품청(EMA) 역시 희귀질환 치료제를 조건부로 허가하여 필요한 약물이 개발 중일 때라도 조기 접근을 가능하게 합니다. 일본은 헌터증후군 치료제 헌터라제 ICV와 이즈카고의 가속 승인을 통해 환자들이 빠르게 치료를 받을 수 있도록 하고 있습니다. 이러한 제도들은 조기 치료 기회를 제공하여, 환자들이 신체적·정신적 퇴행을 방지하고 더 나은 삶의 질을 영위할 수 있도록 돕고 있습니다.
3) 가속승인 제도 도입의 기대효과
조기 치료 기회 제공: 가속승인 제도는 희귀질환 환자들이 조기에 치료를 시작할 수 있도록 하여, 중추신경계 손상 등 비가역적인 손상을 막을 가능성을 높입니다.
국내 희귀질환 치료 환경 개선: 신속한 승인 절차를 통해 더 많은 희귀질환 환자들이 적시에 치료제를 사용할 수 있어, 희귀질환 치료 시스템이 개선됩니다.
국내 희귀질환 연구 촉진: 가속승인 제도는 국내 희귀질환 연구와 치료제 개발에도 긍정적인 영향을 미치며, 환자와 가족들에게 희망을 줄 수 있습니다.
4) 희귀질환 환자들의 생명을 위한 정부의 관심과 지원 요청
저희 아들과 같은 희귀질환 환자들은 지금도 필요한 치료 기회를 기다리며 고통받고 있습니다. 부디 희귀질환 환자들이 조속히 치료받을 수 있도록 가속승인 제도 도입을 적극 검토해 주시길 간곡히 청원드립니다. 하루라도 빨리 치료 기회를 제공함으로써, 생명이 위급한 환자들에게 희망과 미래를 선물해 주시길 간절히 바랍니다.
