메폴리주맙 등 16개 성분이 희귀질환의약품으로 신규 지정됐다. 또 리포좀시타라빈 등 3개 성분은 적응증이 확대됐다.

식품의약품안전처는 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 이 같이 개정하고 9일부터 시행에 들어갔다.

적용대상 환자가 드물고 적절한 대체의약품이 없어서 긴급히 도입할 필요가 있는 의약품을 이번에 새로 희귀약으로 지정했다고 식약처는 설명했다.

개정내용을 보면, 신규 지정 품목은 메폴리주맙, 블리나투모맙, 카나키누맙, 셀렉시팍, 코비메티닙, 아탈루렌, 프로프라놀롤염산염, 세벨리파제알파, 로미타피드메실산염, 아타자나비어/코비시스타트, 인체흉성세포로 면역시킨 말의 항흉선 면역글로부린, 다루나비르/코비시스타트, 카르필조맙, 아스포타제알파, 이다루시주맙, 페그인터페론베타 la 등이다.

메폴리주맙은 기존 치료제에 적절히 조절되지 않은 성인 및 청소년(12세 이상)의 중증 호산구성 천식치료 추가 유지요법제로 쓰인다. 페그인터페론베타 la는 재발성 다발성경화증 치료에 사용된다.

또 교모세포종에 쓰이는 자가혈액유래수지상세포는 개발단계 희귀의약품으로 신규 지정됐다.

아울러 리포좀시타라빈, 리오시구앗, 이델라리시브는 대상질환이 추가됐다.

리포좀시타라빈은 림프종성 및 고형암성 뇌수막염, 리오시구앗은 만성 혈전색전증 폐고혈압 환자의 운동능력 개선과 WHO 기능분류 Ⅱ, Ⅲ 단계에 해당하는 폐동맥고혈압 성인환자의 운동능력 개선 치료에 쓰인다.

또 이델라리시브는 이전에 최소 2회 전신요법을 받았지만 재발한 소포림프종 및 소림프구 림프종, 동반질환에 의해 항암화학요법이 부적합해 리툭시맙 단독요법이 고려되는 재발한 만성 림프구성 백혈병에 사용된다.

홍지연 기자 다른기사 보기