치료제가 없는 희귀질환자에 대한 국내외 제약사들이 최근 혈액암 관련 희귀의약품 개발에 뛰어들고 있다.
식약처의 개발단계 희귀의약품 현황에 따르면 3일 기준 58건에 달하며 이중 1건은 지정취소됐다.
특히 최근 한독은 '에프가티지모드알파'를 개발중이며 이는 이전 치료에 불충분한 반응을 보인 성인 만성 면역성(특발성) 혈소판 감소증 환자의 저혈소판증 치료제 개발에 나섰다.
여기에 큐로셀은 '안발캅타젠오토류셀'이 개발단계에 지정됐으며 두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성의 거대 B세포 림프종 성인 환자의 치료제에 주목하고 있다.
또 한국얀센은 성인의 전신 중증근무력증의 치료에 쓰이는 '니포칼리맙' 치료제 개발에 눈을 돌리고 있다.
이에 앞서 한미약품과 안트로젠은 각각 3건의 개발단계 희귀약에 이름을 올리며 다수를 그리고 있다.
먼저 한미약품은 선천성 고인슐린혈증치료제 'HM15136 5mg'과 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병치료제 'HM43239', 단장증후군 치료제 'HM15912' 개발에 힘을 쏟고 있다.
안트로젠은 수포성 표피 박리증치료제 '동종 지방유래 중간엽줄기세포 첩부제'와 안티-TNF제제에 불응인 크론병성 누공에 쓰이는 '동종지방유래 중간엽줄기세포주사제' 등에 투자를 하고 있다.
이밖에도 한국다케다제약은 탈력발작을 동반한 기면증의 치료제 'TAK-861', 파로스아이바이오의 FLT3 변이 양성인 재발 또는 불응성 급성 골수성 백혈병치료제 'PHI-101', 한독의 소아 성장호르몬 결핍증치료제 'GX-H9', 젬백스앤카엘의 진행성 핵상마비에 사용되는 'GV1001', 보령의 성인에서의 재발성 또는 불응성의 말초 T세포 림프종의 치료제 'BR101801', 온코닉테라퓨틱스의 BRCA 변이 또는 HRD 양성인 수술이 불가능한 진행성 또는 전이성 췌장암 치료제 'JPI-547'이 개발중에 있다.
이와함께 부광약품의 레보도파로 유발된 이상운동증 치료제 'JM-010'과 전이성 또는 국소 재발성 위암치료제 '아파티닙메실레이트', 제이더블유크레아젠의 교모세포종치료제 'ALN-TTR02'이 희귀질환 치료를 위해 연구를 진행중이다.
