CAR-T 치료제의 장단점은 과연 무엇일까?
소아 백혈병 대상으로 한 자체 생산 CAR-T 치료제 연구개발을 추진하고 있는 서울대병원 강현진 소아청소년과 교수는 16일부터 진행되는 병원약사회 춘계학술대회에서 '소아 백혈병과 CAR-T'에 대해 소개했다.
강 교수는 먼저 CAR-T의 장점은 기존 10~20%에 불과했던 치료효과를 60%까지 끌어올린 만든 혁신적 치료제임을 부정하지 않았다.
다만 부작용으로 싸이토가인 방출 증후군, 뇌병증 등이, 킴리아의 경우 치료 후에도 약 40%에서 재발-불응, 복잡한 생산과 고비용을 단점으로 언급했다.
또 부작용의 경우 동반작용으로 싸이토카인 방출 증후군을 비롯해 인간 유전체에 형질도입된 유전자의 발암가능성, B정상 B세포 제거 등의 종양 표적 외 독성(on-target off-tumor) 효과, 뇌부종 등의 예상하지 못한 부작용이 있다고 설명했다.
강 교수는 이같은 단점을 해결하기 위해서는 부작용의 경우 치료가이드 개발과 온 오프-제거 스위치 등을, 재발-불응은 더욱 강력한 CAR-T, 다른 항원 표적, 듀얼 CAR-T 개발, 복잡한 생산과 고비용의 경우 킴리아는 1인 5억원으로 올해 보험등재됨에 따라 보험 3억6000만원, 본인부담 600만원이라고 전했다.
강 교수는 "킴리아는 시작에 불과하며 기능개선, 고형암 표적 등 수많은 CAR-T 치료제들이 전세계에서 개발중에 있다"면서 "국내에서도 킴리아와 같은 약제 개발이 활성화되려면 현재 기업주도의 개발을 국가의 지원과 규제 완화를 통해 대학-병원-연구소에서 개발되어 회사에 기술이전으로 가야한다"고 강조했다.
그는 "안전성을 강화할수록 비용이 증가하고 적절한 수준의 안전성 검사에 대한 고려가 필요하다"며 "생산 공정 개발 자동화와 간소화로 비용을 절감시킬 수 있을 것"이라고 전망했다.
또 정부는 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률을 근거로 범부처 재생의료기술개발사업이 한층 활성화를 뒷받침할 것이라고 덧붙였다.
이어 "CAR-T 지속적인 등장은 소아청소년 백혈병의 향후 치료를 불응-재발 백혈병 치료와 삶의 질 향상에 초점을 두게 할 것"이라고 예상했다.
한편 강형진 교수팀은 국내병원 첫 CAR-T 치료제 생산부터 투여 후 환자 치료까지 전 과정을 준비해 백혈병 환자를 치료한 사례를 만들었으며 이에 서울대병원은 향후 전임상시험, GMP생산시설, 임상시험시설을 통한 '원스톱 CAR-T개발 시스템'을 자체 구축할 예정이다.
