항생제의 내성극복에만 집증하면서 품목 수만 증가했을 뿐 신약의 효과에 대한 증거가 부족하다는 지적이 제기됐다.
하버드대 브리검여성병원 아론 케셀헤임(Aaron S. Kesselheim)박사 연구팀은 영국의학저널(BMJ)에 12일 발표한 '16~19년 규제승인 시점의 증거와 항생제 신약의 비용'에 대한 후향적 연구 결과를 통해 효과의 개선증거가 부족한 상황에서 항생제 투약비용이 증가하는 문제를 지적했다.
연구에 따르면 5년간(16~19년) 28건의 승인기반 중추임상을 통해 모두 15 품목의 항생제가 FDA 승인을 받았다.
이들 신약은 통상 2건의 임상을 기반으로 승인됐는데 절반이상이 활성 대조군 비열등성 임상시험 설계를 기반으로 진행됐다. 이외 과거대조군과 비교한 단일군 임상 등으로 모든 약물은 바이오마커 등 대리결과 측정을 기반으로 승인됐다.
이같은 임상시험 결과를 기반으로 승인된 15개 약물은 각 약물당 평균 3건 정도인 총 52건의 시판후 요구사항과 연구약속을 조건으로 승인을 받았다. 가속승인에 따른 확증임상, 소아에 대한 연구 등 시판후 요구사항과 의무화되지 않은 연구약속 등으로 구성됐다.
2021년 1월 기준 52건의 요구 및 약속사항 중 27건의 이행일정이 도달했다. 7건은 진행중, 3건은 지연, 나머지는 규제제출, 정보제공 등 이행을 완료해다. 다만 모든 이행조건을 완료한 약물은 없었다.
연구진은 비열등성에 대한 10%이상의 설정, 단일군 임상, 대리평가변수 등 최근 5년간 출시된 항암제는 임상에서 치료효과에 대한 증거가 부족하다고 지적했다. 특히 급성질환에서 직접 치료효과에 대한 결과가 아닌 대리평가를 통해 이점을 해석하는 것은 의심스러운 대목이라고 지적했다.
이어 높아진 약가와 급여에도 불구 효능에 대한 불확실성은 실제 의료환경에서 새로운 항생제의 사용을 주저하게되고 제약사는 다시 수익성이 나빠지는 악순환의 첫 고리가 된다고 덧붙였다.
또한 수익성이 낮은 항생제의 개발을 독려하고 충족되지 않는 의학적 요구를 충족시키기 위해 느슨한 규제승인은 항생제의 양적 증가만 초래할 뿐이라고 강조했다.
끝으로 독점기간을 연장하고 급여를 강화하기 위한 법률적 지원책 등 인센티브가 강화됨 과 동시에 효과가 높은 항생제가 출시될 수 있도록 규제의 균형을 이룰 필요가 있다고 조언했다.
