사노피 만이 보유하고 있덕 폼페병 치료제 시장에 새로운 경쟁자가 등장했다.
아미쿠스(Amicus) 테라퓨틱스는 는 후기발병 성인 폼페병 환자를 위한 치료제 '폼빌리티'(Pombiliti, cipaglucosidase alfa)가 유럽승인을 받았다고 27일 발표했다.
다만 당장 상용화는 불가하다. 병용제제인 미글루스타트(자베스카 캡슐) 승인을 추가적으로 받아야 하며 아미쿠스는 의약품자문위(CHMP)의 승인권고는 6월말 예상된다고 설명했다.
통상 CHMP의 권고에 따르는 유럽집행위 승인일정을 고려, 승인될 경우 3분기중 상업화가 가능할 것으로 전망된다.
폼페병치료제는 마이오자임, 루미자임과 넥스비아자임으로 이어지는 사노피의 치료제가 독점적인 시장을 구축해왔으나 하반기 경쟁 구도가 형성되게 됐다.
다만 1세 이상 후기발병을 적응증으로 하는 마이오자임과 넥스비아자임에 비해 아미커스의 폼빌리트는 성인으로 경쟁영역은 제한적이다.
폼페병은 근력이 약화되고 근육이 위축되는데 이어 근력약화로 호흡부전과 심근병증을 일이크는 질환으로 글리코겐을 분해하는 효소 결핍으로 발생한다. 4만명당 1명 정도 발생하며 국내의 경우 영아발병형을 포함 1300여명 정도로 추산된다.
FDA 승인일정은 생산시설이 중국에 있는 관계로 현장실사 지연이 발생, 늦춰지고 있는 상황에서 유럽 승인이 먼저 이뤄졌다. 유럽과 달리 이미 고셔병 치료제로 승인된 만큼 미글루스타트에 대해 신약경로로 따로 승인을 받아야 하는지 여부는 아직 확인된 바 없으며 사측은 연말이전 승인여부가 결정될 것으로 기대했다.
폼페병 치료제는 기본적으로 글리코겐을 분해하는 산성 알파-글루코시다아제 효소 대체 요법제이며 폼빌리티와 짝을 이루는 미글루스타티는 효소의 활동을 촉진시키는 역할을 한다.
