'젠포짐' 3월 일본 승인 이어...유럽 긍정의견 확보
희귀 유전질환인 니만-피크(픽)병 최초의 치료제 '젠포짐(Xenpozyme 성분 olipudase alfa)이 유럽에서 승인권고됐다.
스핑고 지질증으로도 불리우는 니만-피크병은 지질대상과정의 잘 이뤄지지 않아 합병증으로 신경 운동 능력이 감소하는 질환이다. 행동이상, 안구마비, 뇌의 퇴행 등 다양한 형태의 합병증이 발생한다.
젠포짐은 스핑고미엘린이라는 지질을 분해하는 ASM의 결핍되거나 기능을 하지 못해 발병하는 니만-피크병 환자를 위해 개발된 재조합 인간 ASM 효소제다. 지난 3월 일본에서 첫 승인됐으며 이번에 유럽에서 승인 권고를 받게 됐다.
승인권고는 니만피크병 조기형인 A/만성형 B형과 B형의 비중추신경계 증상의 치료 적응증으로 승인됐다.
2세 이상의 어린이와 성인을 대상으로 한 폐기능 개선 및 간과 비장의 용적 감소을 입증한 2건의 임상(NCT02004691 등)을 기반한다.
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