크리스탈 바이오텍, 승인목표예정일 2월 17일
크리스텔 바이오텍의 이영양성 수포성표피박리증 치료제 후보 B-VEC(beremagene geperpavec)에 대한 FDA 승인신청이 지난 18일 수락됐다.
우선심사경로로 수락돼 승인목표 예정일은 내년 2월 17일로 잡혔다. 승인여부를 논의하기위한 별도의 자문위원회 개쵝계획은 없다. 유럽에는 하반기중으로 승인신청서를 제출할 계획이다.
이영양성 수포성표피박리증은 콜라겐 생성을 담당하는 유전자의 돌연변이로 발생하며 작은 자극으로도 피부점막에 수포, 통증 등이 발생하는 유전질환이다.
B-VEC은 변이를 일으킨 COL7A1의 사본을 전달토록 고안된 유전자치료제로 GEM-3(NCT04491604)과 GEM-1/2(NCT03536143) 등 2건의 3상을 기반으로 신청이 이뤄졌다.
31명의 환자를 대상으로 진행한 GEM-3 3상에서 치료 6개월차에 B-VEC군은 67% 환자가 완전한 피부개선을 이뤘다. 위약 22%대비 높은 효과로 1차 평가변수를 충족했다.
좀 더 넓은 치료적응증인 수포성 피부박리증치료제 국소도포제형으로는 미국 FDA에서 승인거부됐으나 유럽승인을 지난 6월 확보한 암릿의 필수베즈(Filsuvez) 겔이 유일하다. 천연물신약이다.
저작권자 © 뉴스더보이스헬스케어 무단전재 및 재배포 금지
