노바티스와 화이자가 한국 백혈병치료제 영역에서 세대간 격차를 두고 맞붙는 상황에 놓이게 돼 주목된다.
만성 골수성백혈병치료제(CML) 4세대 대표주자인 셈블릭스(성분 애시미닙염산염)와 2세대 약제인 보술리프(성분 보수티닙일수화물)가 7개월 간격을 두고 식약처로부터 허가를 받으면서 글로벌시장에 이어 한국시장에서도 맞붙게 됐다.
백혈병치료제 강자인 노바티스가 내놓은 셈블릭스는 이미 지난해 6월 식약처로부터 ▲이전에 2개 이상의 티로신 키나아제 억제제(TKI)로 치료를 받은 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML) 성인 환자의 치료에 적응증을 확보하며 시기상 앞서 나가고 있다.
화이자의 보술리프는 글로벌 허가에 비해 상당히 늦은 시점에서 한국 진입을 시도하고 있다. FDA 승인은 2017년, EMA 승인은 2018년으로 한국 시장 진입은 6~7년의 격차가 있다.
보술리프는 1세대 글리벡에 이은 2세대 약물로 분류되는 CML치료제로, 타시그나(성분 닐로티닙), 스프라이셀(성분 다시티닙)과 글로벌 시장에서 경쟁을 벌인 바 있다.
뒤늦게 한국시장 진입에 나선 보술리프는 이달 12일 식약처로부터 ▲새로 진단된 만성기(CP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML) ▲이전요법에 내성 또는 불내약성을 보이는 만성기, 가속기(AP), 또는 급성기(BP)의 필라델피아염색체 양성 만성골수성백혈병(Ph+ CML)에 대한 적응증을 보유하며 1차 치료제의 가능성을 열었다.
여기에 1일 1회 용법이라는 복용 편의성을 갖추고 있어 12시간 간격으로 투약해야 하는 셈블릭스에 비해 상대적인 이점을 보유하고 있다.
두 약제의 차이는 임상 결과가 가르고 있다.
셈블릭스의 유럽과 미국 승인의 근거가 된 임상 3상 ASCEMBL에서 24주 차 주요 분자학적 반응(MRR) 달성 비율은 셈블릭스 치료군이 25.5%, 보술리프 치료군이 13.2%로 두 배에 가까운 차이를 보였다.
이상반응으로 인한 투여 중단율은 셈블릭스 치료군이 5.8%, 보술리프 치료군이 21.1%로 4배에 가까운 차이를 보였다.
96주 장기 추적 관찰 결과에서도 MMR 달성 비율이 셈블릭스 37.6%, 보술리프 15.8%를 보여 두배 가량 차이를 보였고, 이상반응으로 인한 투여 중단 역시 각각 7.7%, 26.3%를 나타내 3배 이상의 차이를 나타냈다.
셈블릭스를 투여 받은 환자에서 가장 흔한 이상반응은 근골격계 통증, 상기도감염, 혈소판 감소증, 피로, 두통, 관절통, 췌장 효소 증가, 복통, 설사, 구역 등이다.
보술리프의 이상반응은 설사, 발진, 구역, 복통, 구토, 피로, 간 기능장애, 기도감염, 발열, 두통 등이다.
4세대 약물로 신약인 셈블릭스와 2세대 약제로 1차 치료제 자격을 보유하고 있는 보술리프의 한국 시장 진입 시기가 맞물리는 부분이 시사하는 점은 건강보험재정과 연관성을 뗄 수 없을 것으로 보인다.
보건당국의 고민인 재정 건전성 기여도 여부가 두 약제의 접근성 여부를 판가름할 것으로 전망된다.
