FDA는 희귀 양성종양인 데스모이드 종양 치료제 옥시베오(Ogsiveo, 니로가세스타트)를 승인했다.
FDA는 27일 스프링웍스의 경구용 감마 세크레타제(secretase) 효소 억제제 옥시베오를 전신 치료가 필요한 진행성 데스모이드 종양 성인 환자 치료제로 승인했다고 발표했다. 이번 승인은 데스모이드 종양에 대한 최초 승인된 치료법이다.
승인은 수술이 불가능한 진행성 데스모이드 종양 환자 142명을 대상으로 진행한 위약 대조 시험인 DeFi 3상(NCT03785964)이 기반이다. 환자는 질병이 진행되거나 허용할 수 없는 독성이 나타날때 까지 무작위로 옥시베오 150mg 또는 위약을 하루 2회 경구 투약했다.
1차 평가변수로 살핀 무진행생존에서 옥시베오 투약군은 중앙값에 도달하지 않은 가운데 위약군은 15.1개월로 위헌비는 0.29 였다. 즉 질병의 진행과 사망위험을 71% 낮춘 것으로 평가됐다.
또한 방사선학적 진행을 기반으로 무진행생존 이점에 대한 탐색적 분석에서 HR값은 0.31이었다.
객관적 반응률도 효능을 뒷받침했다. 옥시베오군의 ORR은 41%, 위약 8%였다. 환자가 보고한 최악의 통증 경험에서도 위약대비 개선을 보였다.
흔한 이상반응은 설사, 난소독성, 발진, 메스꺼움, 피로, 구내염, 두통, 복통, 기침, 탈모, 상기도감염, 호흡곤란 등이었다.
FDA 승인은 RTOR( Real-Time Oncology Review ) 파일럿 프로그램에 더해 우선심사경로로 진행됐다. 당표 승인 목표예정일은 8월 27일이었으나 검토기간의 연장을 시유로 3개월 지연 승인됐다.
스프링웍스는 당초 유방암치료제로 개발됐으나 개발에 실패했던 옥시베오(니로가세스타트)와 미르다메티닙의 추가개발을 위해 화이자의 지원속에 2017년 분사한 기업이다. 이번에 첫 상용화 품목을 내놓게 됐다.
데스모이드 종양은 주로 연부조직에 발생하는 전이가 되지 않는 양성종양이나 반대로 높은 재발을 보이는 희귀 종양으로 현재까지 FDA 승인을 받은 치료제는 없다.
