21년 승인거부 아리모클로몰...연장 2/3상 임상자료 보강
지브라(Zevra) 테라퓨틱스는 니만피크병 C형 치료를 적응증으로 '아리모클로몰'에 대한 FDA 승인신청서를 최근 접수했다.
지브라는 지난 12월 27일 니만피크병 C형 치료를 위한 후보물질인 아리모클로몰(Arimoclomol)에 대한 FDA 재승인신청서를 22일 제출 완료했다고 밝혔다.
재승인신청은 클래스II 제출로 분류되어 30일이내 승인목표예정일이 설정되고 또 6개월간의 검토기간을 거치게 될 것으로 제브라는 전망했다.
승인신청은 질환의 진행을 늦추는 장기효과를 제시하는 2/3상(NCT02612129) 공개라벨 연장 임상결과를 더해 신청하게 됐다.
아리모클로몰은 덴마크 소재 오파자임(Orphazyme)의 개발한 후보약물로 지난 21년 6월 임상데이터 부족을 이유로 FDA로 부터 완결된 응답서신을 접수받아 승인 거부된 바 있다. 유럽승인신청의 경우도 22년 4월 자발적으로 취하된 상태다.
이후 22년 5월 지브라 테라퓨틱스가 약물을 인수, 개발을 이어왔으며 이번에 재도전하게 됐다. 제브라는 23년 2월 켐팜(KemPharm)에서 지브라로 사명을 변경한 바 있다.
니만피크 C형은 콜레스테롤 대사에 관여하는 유전자 NPC1 또는 NPC2의 변이로 발생하는 희귀퇴행성 뇌질환으로 신생아기에 발생, 운동실조증 등 신경퇴행적 증상이 진행되다 20세 이전 사망하게 되는 질환이다.
아리모클로몰은 변이 유전자로 인해 지질이 축적되는 리포솜의 기능을 향상시켜 지출축적을 줄이는 기전으로 질환의 진행 늦추도록 고안됐다.
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