치료제 개발을 위한 사람 대상 임상시험이 갈수록 늘어나고 있다. 다국적 제약사는 물론 국내제약사들도 속속 임상시험에 뛰어들면서 신약 등 의약품 개발에 박차를 가하고 있다. 현재 식약처는 이들 제약사들이 신청한 임상정보를 공개하고 있다. 앞으로 '제약임상...ing'를 통해 각 제약사들이 어디에 중점을 두고 의약품 개발을 추진 중인지 임상시험들을 통해 가볍게 소개하고자 한다.
<91>SK바이오팜 'YKP3089정'
일찍이 해외에 눈을 돌리면서 국내보다는 세계시장을 파고들고 있는 SK바이오팜은 그 첫타자인 뇌전증치료제의 적응증 확대에 힘을 쏟고 있다. 유럽과 일본, 중국, 캐나다, 이스라엘, 라틴아메리카, 중동과 북아프리카 등 다양한 지역에 관련 기업에 기술수출의 성과를 앞세우고 있다.
뇌전증치료제 '세노바메이트'는 현재 아시아지역 임상 3상과 글로벌 소아 부분발작, 성인-소아전신발작 관련 글로벌 임상 3상을 진행중에 있다.
이밖에 SK바이오팜은 수면장애치료제 '솔리암페톨'의 미국, 유럽, 캐나다 판매허가를 시작으로 중국 임상 3상 등을 진행중이며 레녹스-가스토증후군치료제 '카리스바메이트'의 글로벌 임상 3상을 추진중이다.
또 희귀신경계 질환치료제 '렐레노프라이드'의 임상 2상 검토와 집중력 장애치료제 'SKL20540', 조혈병치료제 'SKL20540', 조울증치료제 'SKL-PSY', 뇌전증치료제 'SKL24741', 진행성 고형암치료제 'SKL27969'이 신약으로 인정받기 위해 임상행렬에 동참중이다.
◆개요
1차성 전신 강직간대 발작이 있는 시험대상자에서 세노바메이트 보조요법의 유효성 및 안전성을 평가하기 위한 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 다기관 임상시험이다. 다국가 국외개발 허가용이며 1차성 전신 강직간대발작이 적응중이다.
◆대조약-시험기간-첫환자
대조약은 없으며 시험기간은 지난해 6월부터 2025년 12월까지이다. 중재군은 2군이며 목표시험대상자수는 국내 34명 포함 170명이다. 첫 시험대상자는 아직 공개되지 않았다.
◆수행-평가-투여방법
1차 평가변수는 유지단계 동안 28일 간격당 PGTC 발작 빈도의 베이스라인 대비 백분율 변화 중앙값이다.
2차 평가변수는 베이스라인 대비 유지 단계 및 이중 눈가림 투여기간 동안 PGTC 발작에 대한 50%, 75%, 100% 반응자 비율-베이스라인 대비 유지 단계/이중눈가림 투여 기간 동안 28일 간격당, 모든 전신 발작 빈도의 백분율 변화 중앙값, 모든 전신 발작 빈도의 50% 감소를 경험한 시험 대상자의 백분율, 근간대성 또는 결신 발작을 포함한 다른 유형의 전신 발작에 대해 발작빈도 50%, 75%, 90%, 100% 감소를 보인 시험대상자의 백분율, 근간대성 또는 결신 발작을 포함한 다른 유형의 전신발작에 대해 발작 빈도의 백분율 변화 중앙값이다.
투여기간은 9개월이며 무작위배정 진행 후 이중 눈가림 투여(10주 적정, 12주 유지)를 진행하며, 추적관찰을 통해 임상시험을 진행한다.
성인의 경우 세노바메이트 또는 해당 위약을 12.5mg~150mg까지 적정하며, 세노바메이트 또는 해당위약으로 200mg 유지한다. 청소년 경우 (만 12세 이상) 체중기반으로 세노바메이트 경구용 현탁액 또는 해당위약을 0.2mg/kg 시작용량(12.5mg 초과하지 않도록) 으로 2.0mg/kg(150mg 초과하지 않도록)까지 적정을 하고, 세노바메이트 경구용 현탁액 또는 해당 위약 3.0mg/kg(200mg 초과하지 않도록)에서 유지하도록 한다.
◆환자선정방식
만 12세 이상 남녀이며 특발성 전신 뇌전증 환경에서 PGTC 발작 (다른 아형의 전신발작을 동반하거나 동반하지 않음)의 임상진단을 받은 시험대상자, 무작위 배정 전 기간동안 12주 내 최소 5건의 PGTC 발작을 경험한 시험대상자, 1차 방문 (스크리닝/베이스라인) 전 5년 내 또는 무작위 배정 전 기간동안 특발성 전신 뇌전증과 일치하는 뇌파 특성을 보이는 일상적인 뇌파 (EEG)가 있는 시험대상자 등이 선정대상에 오른다.
다만 임신중이거나 (또는 임신 계획 있는), 수유 중이거나, 또는 모유수유 중인 여성 시험 대상자, 1차 방문(스크리닝/베이스라인) 전 12개월 내에 입원이 필요한 뇌전증지속증 병력이 있는 대상자, 개별 발작을 계수하거나 분류할 수 없는 PGTC 발작 군집이 있는 대상자, 비뇌전증성 심인성 발작 병력이 있는 대상자, POS (부분발작)의 동반 진단이 있는 대상자 등은 제외된다.
◆시험책임자
임상시험 실시기관은 5곳이며 소아신경과, 소아청소년과 교수들이 책임자로 나선다.
연세대세브란스병원 고아라 교수를 비롯해 아주대병원 정다은, 차의과대분당차병원 채규영, 충북대병원 김원섭, 서울시보라매병원 최지은 교수가 그 유효성 및 안전성을 살핀다.
