희귀환자들의 치료를 도울 희귀의약품 2품목이 동시에 허가됐다.
식약처는 노바티스가 수입하는 발작성 야간 혈색소뇨증에 사용하는 희귀질환 치료제인 '파발타캡슐(입타코판)'과 메디팁가 수입하는 만성 이식편대숙주질환 치료를 위한 희귀의약품인 '레주록정(벨로모수딜메실산염)'를 29일 허가했다고 밝혔다.
먼저 전자 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)은 조혈모세포 유전자 돌연변이로 인해 적혈구가 보체 반응에 취약해지며 혈관 안팎으로 용혈을 유발해 지속적인 빈혈·피로·정맥 혈전 등의 증상이 나타났다.
여기서 보체(complement)는 박테리아와 바이러스 같은 병원체를 제거하기 위한 선천성 체내 면역 체계 일부로, 면역과 염증 반응을 촉진하기 위해 작용하는 혈액 내 여러 단백질의 집합(C1~C9으로 구성)이다.
이 약은 기존 치료제 사용 시 나타날 수 있는 혈관 외 용혈을 억제하는 등 기존 치료제 보다 유효성이 개선된 제품으로, 성인의 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 치료제 선택 폭을 확대하는 데 도움을 줄 것으로 기대된다.
작용 기전은 '보체 인자 B에 특이적으로 결합해 대체 보체 경로의 'C3 전환효소' 억제를 억제함으로써 'C5 전환효소복합체' 생성을 억제하고 있다.
식약처는 '파발타캡슐(입타코판)'을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제5호로 지정(’23.6.1.)하고 신속심사를 진행해 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했다.
후자의 만성 이식편대숙주질환(chronic graftversus-host disease (chronic GVHD)은 동종 조혈모세포 이식의 주요 합병증으로 이식 수혜자 중 일부에서 발생하고 있다.
'레주록정'은 이전에 2차 이상의 전신 요법에 실패한 만성 이식편대숙주 질환이 있는 성인 및 12세 이상의 소아 환자의 치료에 사용하는 의약품으로, 만성 이식편대숙주질환 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하게 됐다.
작용 기전은 염증을 유발하는 인터루킨의 과다 생성과 섬유화에 관여하는 ROCK-2(Rho-associated coiled-coil kinase 2)의 활성을 억제해 염증과 섬유화 모두 억제하는 치료 효과를 나타낸다.
식약처는 "앞으로도 규제 과학 전문성을 바탕으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 심사‧허가하여 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.
