종합국정감사 서면질의에서도 신약 환자 접근성과 관련한 국회의 급여 평가·기준 개선 요구가 빗발쳤다. 항암제 병용요법 급여검토 절차 비비, 유연한 경제성평가 운영, 소외암 급여지원 관심과 지원 강화, 키트루다와 엔허투 급여 확대, 엔스프링 급여기준 개선, 척수성근위축증 치료제 투약기준 개선, 당뇨병 약제 병용요법 개선 등이 그것이다.

30일 건강보험심사평가원이 국회에 제출한 종합국정감사 서면질의 답변을 보면, 안상훈 의원 등 많은 의원들이 심사평가원에 약제 관련 서면질의를 쏟아냈다.   

항암제 병용요법 급여검토 절차 비미=안상훈 의원의 지적이다. 심사평가원은 "타사 약제와 병용 투여하는 신약에 대해 해당 제약사 중 일부 제약사만 급여결정 신청하더라도 검토를 진행하고 있다"고 했다.

심사평가원은 "다만, 해당 병용요법이 임상적으로 효과가 있으면서 비용효과성을 만족하는 경우에 급여평가 가능하며, 제약사가 상이한 경우는 비용효과성 입증이 원활하지 않은 경우가 있을 수 있어서 급여 평가 절차를 효율화하기 위한 방안을 검토하겠다"고 했다.

경제성평가 유연 운영 계획=김남희 의원은 '경제성평가 제출 약제의 질환별 비용효과성 평가결과와 앞으로 경제성평가 제도를 유연하게 운영할 계획이 있는 지 물었다.

심사평가원은 "항암제/희귀질환 치료제가 아닌 약제 중에서도 혁신성과 높은 임상적 가치를 가진 약제일 경우 이와 동등한 수준의 ICER 평가 값이 적용될 수 있다"고 했다.

심사평가원은 또 "경제성평가 관련 국내에 적용되지 않는 항목은 영국(NICE)의 ‘decicion modifier’이며, 이는 위중도(severity) 및 혁신성(highly specialised technology, HST)을 고려해 ‘질보정수명(QALY)에 가중치를 적용’하는 것으로 경제성평가에서 최종 산출된 질보정수명이 일정 수준 이상일 경우 효과 개선에 대해 가중치를 추가해 산출하는 방법"이라고 했다.

이어 "우리나라에서는 질보정수명에 가중치를 적용하지 않으나, 이미 비용 효과성 평가 시 질병의 위중도 및 혁신성 등을 고려해 ICER를 상향 탄력적으로 평가하고 있다"면서 "경제성평가 제도 운영 시 질환의 특성이나 중증도, 희귀성 등을 충분히 반영해 평가가 진행될 수 있도록 노력하겠다"고 했다.

소외암 치료제 관심 필요=김미애 의원은 신약 접근성 개선 등 소외암에 대한 관심과 지원이 필요하다고 지적했다.

심사평가원은 "환자 접근성을 강화하기 위해  2024년 8월 「신약 등 협상대상 약제의 세부평가기준」 개정을 통해 등재 시 임상효과가 불확실하더라도 효과자료 수집(제출)을 조건으로 급여를 적용하고, 등재이후 급여를 평가하는 사후관리 체계를 마련했다"고 했다.

이어 "신속한 등재를 위해 허가-평가 연계제도, 평가-협상 병행제도, 허가-평가-협상 병행 시범사업 등을 추진 중"이라면서 "앞으로도 임상적 필요도가 있는 소외된 암에 대한 치료환경 개선을 위해 지속적인 급여화를 추진해 신약의 접근성을 강화하겠다"고 했다.

키르투다-엔허투 성과기반 위험분담 확대적용 필요=박주민 의원 지적이다. 박 의원은 암질환심의위원회에 키트루다/엔허투 급여 확대안이 이번달에도 상정되지 않았다면서 해당 사유와 환자단위 성과기반 위험분담제 확대 필요성을 지적했다.

심사평가원은 "키트루다주의 경우 신청 적응증이 다수여서 우선 적응증별 의학적 타당성 및 진료상 필요성을 검토해 입증된 적응증의 전체 재정에 대한 제약사의 재정분담(안)을 제출 받아 급여기준 설정 여부를 최종 논의키로 했다"면서 "제약사의 실효성 있는 재정분담(안)이 제출되면 조속하게 급여확대가 검토될 수 있도록 하겠다"고 했다.

이어 "엔허투주의 경우 제약사로부터 HER2 저발현 유방암에 대한 급여확대 신청내역은 없으며, 향후 급여확대 신청 접수 시 관련 절차에 따라 신속히 검토하도록 하겠다"고 했다.

심사평가원은 또 "신약의 급여 적정성 평가는 개별 의약품의 특성을 고려해 이루어지며, 임상적 유용성 및 비용효과성 불확실성의 정도를 고려해 ‘환자단위 성과기반 환급형’ 등의 위험분담제 적용 대상여부와 적절성에 대한 평가가 이루어지게 된다"고 했다.

그러면서 "임상 효과의 불확실성이 있는 고가의 약제들은 급여 이후 효과자료를 수집해 확인하는 조건으로 건강보험을 적용하는 사후관리 체계를 마련했으며, 향후 결정신청 되는 약제 평가 시 임상성과의 불확실성 등을 고려해 ‘환자단위 성과기반 환급형’ 적용 대상을 확대해 나갈 예정"이라고 했다.

엔스프링 급여기준 개선=전진숙 의원은 허가초과 약제가 아닌 정식허가 받은 치료제를 통한 환자의 치료가 우선적으로 이루어질 수 있도록 현행 시신경척수염 범주질환 치료제(사트랄리주맙)의 급여기준이 개선돼야 한다고 지적했다.

심사평가원은 "시신경척수염 범주질환 치료제인 사트랄리주맙 주사제(엔스프링프리필드시린지주)의 허가 임상시험 대상 환자들은 지난 2년간 적어도 2번의 재발(최근 1년 이내 1번)이 있었고 대부분 이전에 아자티오프린, 미코페놀레이트 또는 리툭시맙 등의 약제를 사용한 이력이 있었다"면서 "다만, 아자티오프린, 미코페놀레이트모페틸, 리툭시맙 약제는 해당 질환 치료 가이드라인에서 권고되는 등 임상적인 근거는 있으나, 국내에서는 해당 적응증에 식약처 허가가 없어 허가범위 초과로 급여 인정되고 있다"고 했다.

이어 "상기 임상시험 자료와 교과서, 임상진료지침, 제외국 급여 현황, 관련 학회 및 전문가 의견 등을 종합적으로 검토해 해당 약제의 급여기준을 논의했으며, 임상적 유용성과 함께 비용효과성, 재정영향 등을 고려 2023년 12월1일자로 급여를 적용했다"고 했다.

심사평가원은 그러면서 "향후 관련 학회 등으로부터 급여기준 개선 요청이 있는 경우, 최신 임상근거와 재정영향 등을 고려해 검토하겠다"고 했다.

타이바소흡입액 급여=전진숙 의원은 폐섬유화증 환자 생존을 위한 타이바소 시급 도입 필요성에 대해 물었다.

심사평가원은 "타이바소는 올해 6월 급여 결정 신청돼 임상적 유용성 및 비용효과성 검토가 진행되고 있다"면서 "10월 약제급여기준소위원회에서 임상적 필요도에 근거한 급여기준 설정에 대한 논의가 진행될 예정이며, 급여기준 설정시 약제급여평가위원회에서 임상 효과 및 진료상 필수 약제 해당 여부 등에 대해 심의될 예정"이라고 했다.

이어 "절차에 따라 검토를 진행해 환자의 신약 접근성 강화를 위해 노력하겠다"고 했다.

척추성근위축증 치료제 기준 개선=강선우 의원은 ‘척수성근위축증 환자 대상 향후 한시적 승인방안 마련, 심사평가 기준 보완 등 개선책’에 대해 물었다.

심사평가원은 "18세 이전 증상발현에 대해 어떤 자료를 입증자료로 인정할 것인지 진료심사평가위원회에 안건을 올려 논의하겠다"고 했다.

서미화 의원은 척수성근위축증 치료제 에브리스디 처방 용량 최대 64일까지 확대 필요성에 대해 질의했다.

심사평가원은 "잦은 요양기관 방문으로 의한 환자들의 불편 해소를 위해 외래 진료주기와 처방용량을 감안해 예상되는 잔량, 주요 제외국 보험급여 현황 등을 종합적으로 고려해 논의했으며, 최대 3병으로 처방용량을 확대하는 것으로 검토 완료했다"고 했다. 그러면서 "추가적인 용량확대는 추후 검토해보겠다"고 했다. 

헴리브라 원외처방 허용=서미화 의원은 혈우병치료제 헴리브라 원외처방 허용 방안을 마련할 필요가 있다고 지적했다.

심사평가원은 "헴리브라의 최초 급여 적용 시 원내투여 사유는 신청약제의 긴 반감기로 인해 초래될 수 있는 이상반응을 모니터링 해야 하는 점과 예방요법에 대한 정확한 환자 순응도 교육이 필요하다는 점을 고려한 것"이라고 했다.

이어 "이후 환자 순응도 등을 고려해 ‘부하용량(4회) 투여 기간 동안 원내 투여를 원칙으로 하되, 자가 투여 교육 후 최소 1회 이상 성공적인 자가투여를 병원에서 확인한 경우에 한해 1회 내원 시 최대 4주분까지 인정했으며, 부하용량 투여 기간 이외에는 원외 투여토록 개선했다"고 했다.

구체적으로는 "허가사항에 따라 부하용량 투여 이후 1주 간격(1.5mg/kg) 또는 2주 간격(3mg/kg) 또는 4주 간격(6mg/kg)으로 투여 가능한 바 투여 간격에 따라 원외 투약이 가능하다"고 했다.

심사평가원은 또 "가이드라인 등에서 피하주사에 대한 적절한 훈련 후에 가정 내 투여를 시작할 수 있고, 자가투여 시 출혈기록, 용량 등의 정확한 기록이 필요하며, 부하용량 투여 동안 자가 투여 교육 및 용량 설정을 위해 의사의 감독이 필요하다고 권고하고 있는 사항을 바탕으로 현행 ‘투여방법’ 기준을 마련했다"고 했다.

SGLT-2 억제제와 DPP-4 억제제 계열별 병용급여=서미화 의원은 당뇨 치료제 'SGLT-2 억제제'와 'DPP-4 억제제'간 계열별 병용급여 인정으로 당뇨 치료의 선택권을 넓혀야 한다고 지적했다.

심사평가원은 "2018년 논의됐던 SGLT-2억제제 + DPP-4억제제 등 병용요법 조합 확대 관련 전문가 자문회의 등 논의를 통해 급여기준 안을 마련했으나, 학회에서 계열별 병용요법의 급여인정이 적절하다는 입장을 철회해 현행 유지로 결정된 바 있다"고 했다.

심사평가원은 "이에 2018년 논의 이후 안전성 관련 변경된 식약처 허가사항 등을 확인하고 최신 근거자료(임상진료지침, 임상연구문헌 등) 및 전문가 의견 등을 종합적으로 고려해 급여기준 개선안을 재검토하고 있다"고 했다.

그러면서 "기존 당뇨병용제 일반원칙의 전반적인 재정비와 함께 SGLT-2억제제 + DPP-4억제제 병용요법 급여확대를 포함해 처방의 용이성, 환자의 선택권 등 요구사항에 대해 관련 학회 및 전문가와 논의 등 검토를 추진하겠다"고 했다.