차세대 항암제로 등장한 CAR-면역세포치료제에 대한 보다 선제적으로 품질평가할 수 있는 시험법 개발의 필요성이 제기되면서 식약처가 해당 사업에 눈을 돌리고 있다.
식약처는 내년부터 2027년까지 3년간 21억원의 예산을 투입해 CAR-NK 치료제 등의 품질평가 시헙법을 개발하고 이를 검증과정을 거쳐 SOP 마련한 후 안전성 평가시험법 마련을 추진한다.
이는 CAR-T 세포의 경우 대부분 자가세포치료제로 오랜 제조공정과 비싼 가격, 이식편대숙주질환 등의 부작용 가능성이 있어 최근에는 유전자편집기술을 활용한 CAR-T 및 CAR-NK 치료제 등 동종세포치료제로서 개발이 빠르게 진행되고 있어 이를 효과적으로 대응하기 위한 것이다. 앞서 노바티스의 '킴리아'가 허가된 바 있다.
이번 연구는 매년 7억원씩 예산이 배정돼 있으며 내년인 1차년도에는 다양한 면역세포치료제의 연구개발 동향을 조사하고 이를 분석하게 된다.
이를 통해 CAR 유전자 도입 방법 및 NK세포 기원에 따른 CAR 도입 면역세포치료제의 품질평가 시험법을 개발을 추진한다. 바이러스, 비바이러스 각 1종 이상 포함한 유전자 도입방법 및 분화된 NK 및 줄기세포 유래 NK 각 1종 이상을 포함한 세포기원 등 제조플랫폼에 다른 CAR-NK 평가용 시료 마련과 특성을 평가하게 된다.
여기에 도입유전자 종류와 양에 따른 도입유전자의 안전성 관련 농도기준을 제시하고 제조 플랫폼별 특성을 반영한 확인, 순도, 역가 및 안전성 관련 품질평가 항목을 도출하고 시험법을 개발하게 된다.
2026년 2차년도에는 개발된 시험법 확립을 위해 제조 플랫폼별 특성을 반영한 품질평가 시험법을 검증하게 된다. MCB, WCB의 품질 및 계대수 설정 등 NK 세포은행 품질평가 항목 및 시험법을 개발하게 된다. 이를 통해 품질평가법 SOP(표준운영절차)를 마련하게 된다.
2027년 3년차에서는 CAR-NK 면역세포치료제의 in vivo/in vitro 안전성 평가 연구를 진행한다. 제조 시료 중 2건 이상 수행하게 되며 동물모델 적용성 평가 및 체내 분포 등 안전성 평가기술을 개발하고 부작용 예측 평가 기술도 함께 개발하게 된다.
식약처는 이번 연구개발을 통해 "다양한 CAR 도입 제조 플랫폼별 면역세포치료제에 대한 품질평가 시험법을 선제적으로 마련해 보다 안전한 의약품 심사평가의 과학적 근거를 마련하게 될 것"이라며 "CAR 유전자 도입 면역세포치료제 개발과 심사 평가시 이를 적극 활용할 계획"이라고 밝혔다.
