지난 12년간 연 20품목 이상 유지....지난해 22품목 허가
희귀질환자에게 새로운 치료의 기회를 제공하고 있는 희귀의약품이 지난 2015년 7월 이후 점차 감소세를 이어가고 있었다.
다만 지난 12년간 대부분 연 20품목 이상씩 식약처의 문턱을 넘어서고 있지만 2019년 최저점을 찍으면서 저조했다.
식약처의 2021년 의약품 허가보고서에 따르면 희귀의약품은 지난 2015년 7월부터 희귀약의 사전 GMP 실사상황평가와 기준 및 시험방법에 대한 심사, 위해성 관리계획을 제출하도록 의무화함에 따라 허가건수가 감소세를 돌아섰다.
지난 12년간의 흐름을 보면 2010년 26품목이 허가된 이후 2011년 26품목, 2012년 27품목, 2013년 28품목으로 비슷한 수준을 이어갔다. 이후 허가심사 강화된 2015년 49품목이 한꺼번에 쏟아진 이후 내리막길을 걸었다.
2016년 34품목에 이어 2017년 18품목, 2018년 17품목, 2019년 11품목까지 하향세를 나타내며 희귀질환자에게 희소식이 점차 줄어들었다.
다만 2020년부터 새로운 분위기가 형성되며 허가건수가 증가해 반전을 나타냈다.
2020년 28품목까지 급증했지만 지난해 22품목으로 다소 감소세로 돌아섰다. 하지만 2019년까지의 위축된 모습에서 회복기에 돌아서면서 희귀질환 치료에 활기를 불어넣고 있다.
지난해 희귀약으로 지정된 성분 24개를 보면 림프종치료제 '리소캅타젠 마라류셀'을 비롯해 골수섬유화증치료제 '페드라티닙', 비소세포폐암치료제 '셀퍼카티닙'와 '아미반타맙', '소토라십', '프랄세티닙', 면역조절제 '이데캅타젠 비클류셀' , 혈전증예방치료제 '사람단백질C농축액', 중증 뒤쉔 근디스트로피치료제 '프로다디스트로진 모바파르보벡', 성인 베타 지중해 비혈치료제 '루스파터셉트', 백혈병치료제 '애시미닙'과 '아자시티딘', 'CPX-351', 유방암치료제 '사시투주맙 고비텐칸', 폼페병치료제 '아발글루코시다제알파'가 포함됐다.
또 피부편평세포암치료제 '세미플리맙', 혈우병치료제 '서스옥토코그알파', 요로상피암치료제 '엔포투맙베도틴', 거대세포바이러스감염치료제 '마리바비르', D형간염바이러스치료제 '불레비르타이드', 재발형 다발성경화증치료제 '포네시모드', 담관암치료제 '페미가티닙', 저혈소판증치료제 '포스타이티닙'이 추가됐다.
