알츠하이머병 치료제 개발까지는 아직도 멀고도 멀다?
식약처는 업체가 제출한 알츠하이머병 치료제 관련 3상 임상시험 결과를 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)를 통해 심의, 그 결과를 최근 공개했다.
지난 7월12일 열린 중앙약심에는 알츠하이머병 치료제 허가신청에 따른 임상시험성적의 타당성에 대한 자문이 논의됐으며 제출된 임상시험 결과는 확증적 임상시험으로 인정하기에 불충분하다는 결과를 내놓았다.
이날 회의에 참석한 위원들은 임상시험 1~차 평가변수를 미충족한 임상에 대한 허가를 논의하는 것 자체가 타당하지 않다고 입을 모았다.
다만 미국 FDA도 이와같은 논의가 있었으며 이는 임상 의사들이 치료제가 없고 바이오마커에서는 효과가 있었기에 베타아밀로이드 감소에 대한 부분 허가를 해준 이유에 대해 국내에서도 논의가 필요하다는 일각의 견해도 제기됐다.
특히 제출된 임상들은 사전 정의된 무용성 선언에 따라 중간에 중단된 결과이며 결측치가 40% 이상인데 이를 전체 환자에 대한 확증결과로 인정하기 어렵다고 판단, 임상 환자 50% 모집 후 무용성 분석 시에는 결과가 실패였으나 그 후 추가 모집한 환자에서 결과가 좋다는 주장은 100% 수행된 결과에선 아무도 그 결과를 알 수 없다고 봤다. 통계학적으로도 받아들일 수 없는 분석결과라고 평가했다.
참석 한 위원은 "신청 서류의 허가사항 효능효과 부분에 베타아밀로이드가 확인돼야 한다는 문구가 있다"면서 "이 약물 사용시 현저한 베타아밀로이드의 감소는 확인됐으나 치매치료효과 등 임상적 결과는 무용성으로 판정됐다, 다시 말해 바이오마커와 결과의 연관성은 매우 낮다"고 판단했다.
식약처는 치매에 있어 바이오마커로 허가를 할 수 있는지에 대해 향후 충분한 논의와 학계의 동의가 필요한 부분이람 미국의 규정과 국내 규정은 동일하지 않고 회사도 바이오마커를 근거로 허가를 신청하지 않았다고 설명했다.
또 논의된 제품은 국내에서 장기안전성 평가임상, 2인~24인 대상 치료목적사용이 승인되어 제한적이나마 사용은 가능하다고 덧붙였다.
한편 바이오마커는 단밸질이나 DNA, RNA, 대사물질 등을 활용한 몸안의 특정 질병이나 암 등을 확인하는 지표이다. 일선 국내 의료기관들은 젬백스가 개발중인 알츠하이머병 치료 후보물질 'GV1001(리아백스)'를 식약처의 사용승인을 얻어 환자 치료목적으로 임상 활용하고 있다. 앞서 GV1001는 췌장암치료제로 개발을 추진한 물질이다.
