국내에 미허가된 희귀암치료제를 연구개발하는 데 식약처가 최근 어떤 지원을 했을까.
식약처는 연구자 임상시험승인을 통해 도입하는 국내 미허가 희귀암 치료제에 대한 지원-제도 개선에 손을 내밀고 있다.
먼저 국내 미허가 의약품을 사용하는 독일 제도 등 해외제도를 조사했다.
2021년 독일 의약품청과 비대면-방문 회의 등을 통해 통일제도 및 방사성의약품 '악티늄' 치료 현황을 조사했다.
또 같은 시기에 악티늄 제제를 개발-사용하고자 하는 연구자들과 간담회를 통해 악티늄 제제의 해외 사용사례를 공유하고 국내 도입-사용 방안 등을 논의했다.
당시 현행 제도 내에서 국내 환자들에게 악티늄을 사용할 수 있는 방안으로 연구자 주도 임상시험을 추진하기로 의견을 모았다.
여기서 의료기관장의 진단서에 따라 악티늄제제를 자가치료용 의약품으로 수입-공급하는 방안은 악티늄이 의약품으로 허가된 국가가 없고 완제품으로 공급하는 기관도 없어 적용이 불가하기 때문이다.
이에 식약처는 지난해 11월 14일 관련 연구자 임상시험계획을 승인하고 현재 임상시험을 진행중에 있다. 지난 6월1일 첫 시험대상자 1명이 등록된 상태다. 목표시험대상자수는 10명이다.
현재 한국원자력의학원 원자력병원 신경내분비종양 연구팀(책임자 이효락)이 신경내분비종양 환자를 대상으로 악티늄 도타테이트를 이용한 알파핵종 표적치료 임상시험을 진행중인 것으로 알려졌다.
앞서 환자단체연합회는 지난 2021년 해외 원정을 통해 악티늄 성분 방사선의약품 치료를 받고 있는 신경내분비종양환자들을 어려움을 식약처가 지원해줄 것을 요청했다. 독일 의료기관에서 의사의 책임 아래 진행하는 것처럼 국내 의료기관에서도 이를 적용해달라는 것이다.
이에 식약처는 독일과 같이 국내 의료기관에서 연구자임상 형태로 치료를 받을 수 있는 길을 열어주게 된 셈이다. 다만 국내 미허가된 희귀암치료제에 대한 제도적 지원 마련은 아직 이뤄지지 않고 있다.
한편 한국원자력의학원은 2021년 한국원자력환경공단의 방사성동위원소 폐기물 재활용 플랫폼서비스 프로그램을 통해 악티늄 생산을 위한 원료물질인 라듐을 확보하고 생산 준비에 나서고 있다. 악티늄은 독일-러시아에서 소량 생산되고 있다.
