희귀의약품에 새롭게 3종이 신설됐고 기존 대상질환 확대도 3종이 추가됐다. 

식약처는 4일 특발성폐섬유증 치료제 '스포디에스테라제 4B를 우선적으로 억제하는 티에노피리미딘 유도체(정제)를 비롯해 이전에 유도 화학요법을 받고 부분 반응 이상을 보인 후 골수 제거 요법과 줄기세포 이식을 받은 12개월 이상의 고위험군 신경모세포종 환자 및 잔류 질환 유무에 관계없이 재발성 또는 불응성 신경모세포종 병력이 있는 환자의 치료에 쓰이는 '디누툭시맙 베타(주사제)'를 희귀약으로 지정했다. 

또 18세 이상 성인에서 재발성 클로스트리디움 디피실 감염증의 예방에 쓰이는 '분변 미생물군(액제)'도 희귀약으로 추가했다. 

이와함께 발작성 야간 혈색소뇨증치료제 '라불리주맙주사제'에 대해 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 성인 환자의 시신경 척수염 범주 질환의 치료를 추가했다. 

중증 재생불량상 빈혈치료제 '로미플로스템주사제'는 면역억제 요법과 병용해 중증 재생불량성 빈혈 환자의 1차 치료로 적응증이 확대됐다. 

여기에 다발골수종치료제 '실타캅타젠 오토류셀주사제'의 경우 이전에 프로테아좀억제제 및 면역조절제제를 포함하여 1차 이상의 치료를 받은 경우로서 레날리도마이드에 불응한 재발 또는 불응성 다발골수종 치료에도 사용되도록 했다. 

엄태선 기자 다른기사 보기