희귀병을 치료하는데 사용되는 희귀의약품이 새롭게 4개 성분이 추가됐다.
식약처는 12일 공고를 통해 '다니코판'제제 등을 신규 추가했다.
'다니코판'제제는 이번 지정에 포함됐다. 해당 제제는 혈관 외 용혈 증상이나 징후가 있는 발작성 야간 혈색소뇨증 성인환자의 치료에서 라불리주맙 혹은 에쿨리주맙에 추가 투여에 사용된다.
최근 아스트라제네카가 지난 6월 다니코판의 3상 결과를 공유하면서 개발에 한발 다가선 약물이다. 다나코판은 아스트라제네카(알렉시온)이 아칠리온(Achillion) 파마슈틸컬스로부터 2020년 2월 인수 완료한 D인자 억제제 후보약물 중 하나였다.
골단이 닫치지 않은 연골무형성증에 사용되는 보소리타이트는 바이오마린의 '복스조고'(상품명)이 있으며 지난 2021년 미국FDA에서 최초 연골무형성증 치료제로 허가된 의약품이다.
흡입제인 '트레프로스티닐 소디움'도 희귀의약품으로 지정됐다. 지난 2009년 희귀의약품으로 지정된 이후 재차 지정됐다. 폐동맥고혈압에서 이번에는 간질성 폐질환에 의한 폐고혈압 적응증이 추가됐다. 안트로젠이 '타이바소흡입액(상품명)'으로 공급중이다.
이밖에 '루테튬 비피보타이드테트라세탄'주가 희귀의약품으로 전립선암 환자들의 치료를 보탠다. 이전에 안드로겐 수용체 경로 차단 치료와 탁산 기반의 화학요법을 받았던 전립선 특이 막항원 양성 전이서 거세 저항성 전립선암 성인 환자에게 쓰인다.
'루테튬 비피보타이드테트라세탄'은 노바티스의 표적방사성리간드 치료제(상품명 플루빅토)로 지난해 말 유럽에서 승인된 바 있다. 국내에서는 지난달 신속심사 의약품으로 지정됐다.
