환자의 치료접근성을 높이기 위해서는 임상시험용의약품 치료목적 사용승인제도와 1상 임상시험 후 식약처 조건부 허가제도, 긴급도입의약품 지정제도의 개선이 필요하다는 주장이 제기됐다.
환자단체연합회 안기종 대표는 최근 식약처의 GBC에서 '임상시험용 의약품 및 신약 환자 접근성 향상 방안'에 대해 역설했다.
안 대표는 이날 "의약품 동정적 사용제도의 경우 국내에서는 임상시험용 의약품 치료목적 사용승인제도로 운영되고 있다"며 "기존 인도주의적 조치에서 현재는 인도주의적 조치외 환자 선점을 통한 시장 확보와 신약과 제약사 홍보라는 시각의 변화가 복합적으로 작용하고 있다"고 설명했다.
특히 치료목적 사용승인제도의 개선방안과 관련 "환자 주치의가 환자를 위해 치료목적으로 제약사에 임상시험용 의약품의 사용승인 신청을 해도 제약사의 의사와 의지가 있을 때에만 가능하고 해외에서는 시행하면서 국내에서는 시행하지 않는 국제적 형평성 문제도 제기되고 있어 불확실성이 높다"고 지적했다.
이에 "제약사가 식약처에 임상시험 승인 신청을 할때 해당 임상시험용 의약품에 대해 치료목적 사용승인제도를 진행할 것인지 사전에 표시하도록 하고 이를 공개하는 방법을 통해 예측가능성을 높일 필요가 있다"고 제안했다.
또 1상 임상시험 후 식약처 조건부 허가제도의 필요성이 제기했다.
안 대표는 "1상 임상시험에서 효과와 안전성이 검증되었으나 2상 임상시험이 완료되지 않아서 아직 미국 FDA 또는 유럽 EMA 허가를 받지 못해 시판이 되지 않은 생명과 직결된 신약의 경우에는 미국, 영국, 일본 등과 같이 일정한 요건을 충족할 경우 조건부 시판 허가를 해주는 제도를 국내에도 도입해야 한다"고 강조했다. '1상 임상시험 후 식약처 조건부 허가제도' 도입에 관한 사회적 논의가 필요하다고 제안했다.
획기적 의약품의 신속한 시판허가를 위한 외국 유사제도도 소개했다. 미국의 획기적 의약품 지정제도와 영국의 우선 의약품 심사제도, 일본의 개발 선구자 패키지 전략이 바로 그것이다.
여기서 미국은 획기적 의약품 지정제도를 통해 시판허가전 개발기간을 평균 2.2년 단축했다고 전했다.
안 대표는 "지난 2016년도에 '의약품의 개발지원 및 허가특례에 관한 법률' 제정을 통해 이를 지원하려 했으나 실패했다"면서 "현재 식약처는 계획적 개발동반 심사제도와 우선 심사제도, 조건부 허가제도가 동시에 적용되는 획기적 의약품의 경우 시판 허가 기간이 2년5개월 단축될 것으로 예상하고 있다"고 말했다.
해당 제도도입에 대해, 현재 말기 환자의 치료받을 권리로 필요한 제도라며 찬성하는 입장과 효과 검증이 안된 임상시험용 의약품에 의한 환자안전 침해 및 재정 낭비로 반대하는 입장으로 갈리고 있는 상황이라고 소개했다.
안 대표는 또 긴급도입의약품 지정제도의 개선이 필요하다고 강조했다.
안 대표는 "우리나라 신경내분비종양 환자의 루타테라 해외 원정치료의 사례로 볼 수 있듯 국내에서도 개선된 긴급도입의약품 지정제도가 필요하다"면서 "현행 식약처장이 직권으로 긴급도입의약품으로 인정하고 희귀센터를 통해 유통 공급하면서 환자의 치료를 돕고 있다"고 설명했다.
하지만 "희귀센터장을 통한 이같은 긴급도입약에 대한 예외적 건강보험 등재제도의 경우 등재 절차에서 해당 제약사의 원칙적인 건보 등재 절차에 비해 심사기준이 완화되고 심사시간도 대폭 단축, 약가에 있어서도 제약사에 유리하다"고 꼬집었다.
안 대표는 ""제약사 입장에서 신약 관련해 식약처로부터 허가를 신속히 받지 않으면 제약사가 원칙적인 건강보험 등재제도보다는 약가를 더 높게 받을 수 있는 식약처장의 긴급도입의약품 지정제도와 희귀센터장의 예외적 건강보험 등재제도를 악용하거나 남용할 가능성이 크다"고 봤다.
그는 "만약 제약사가 이를 통해 허가와 보험등재를 해놓고 식약처 허가신청은 미루다가 해외의 여러 국가에서 해당 신약이 고가의 약가로 등재되면 그때서야 허가와 보험등재 심사와 약가협상을 통해 결정하는 원칙적 건보등재제도를 진행함으로써 높은 약가를 계속 유지할 수 있을 것"이라고 예상했다.
