리제네론의 에브키자가 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH) 적응증관련 치료연령을 기존 12세에서 5세 이상으로 확대했다.
리제네론은 자사의 안지오포이에틴 유사단백질3(ANGPTL3) 억제제로 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증치료제로 승인받은 에브키자'(Evkeeza,에비나쿠맙)가 FDA 승인 적응증을 기존 12세에서 5세로 확대했다고 22일 발표했다.
동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증은 미국에서 1300명의 환자에게 영향을 주는 극희귀 유전질환으로 다른(이형접합) 가족성 고콜레스테롤혈증 등에 비해 어린나이에 발생하는 특징을 갖는다.
특히 정기적으로 나쁜 콜레스테롤을 혈액에서 제거하는 지단백성분채집술을 시작해야 할 5세 이상을 적응증으로 승인돼 환자의 불편을 크게 줄이게 됐다.
HoFH 환자를 위해 스타틴과 에제티미브 등과 병용되는 대표적인 치료제로는 PCSK9 억제제 프랄런트·레파타가 있으나 적응증은 각각 성인과 10세 이상으로 제한이 있다.
에브키자는 21일 2월 12세 이상 환자를 적응증으로 FDA 승인을 받은 후발주자로 가장 빠르게 투약 연령제한을 확대하게 됐다.
승인은 3상(NCT04233918)이 기반이다. 5~11세 환자 20명을 대상으로 진행됐다. 공개단일군으로 약동성을 평가하는 1b상(파트 A)와 LDL-C 감소효과를 살핀 3상(파트 B)로 나눠 진행됐다.
파트 B에 참여한 소아는 14명으로 평균 LDL-C 수치는 평균 264mg/dL였다. 4주마다 20주 투약후 24주차에 환자의 79%가 절반 이상 LDL-C 수치를 낮췄다. 평균 LDL-C 감소 수치는 132mg/dL였다. 결과적으로 치료목표 기준선 <130mg/dL에 근접한 수준에 도달했다.
