화이자의 8인자 또는 9인자에 대한 항체가 없는 A형과 B형의 혈우병 환자를 아우르는 치료제 후보 마스타시맙(Marstacimab)에 대한 FDA·EMA 신청이 수락됐다.
화이자는 11일 항조직인자경로(TFP) 억제제 마스타시맙에 대한 FDA와 유럽 승인신청이 수락됐다고 발표했다. 승인결정은 FDA의 경우 24년 4분기, 유럽의 경우 25년 1분기로 예상했다.
승인신청은 지난 9일 미국혈액학회 연례회의를 통해 일부 데이타가 발표된 공개라벨 기반 BASIS 3상(NCT03938792)이 기반이다.
12개월간 주 1회 마스타시맙을 투약받은 참가자(12세~75세/ 145명) 연간출혈률은 통상적인 예방요법(RP)과 비교해35.2% 감소했다.
예방요법 없이 필요시 제8 또는 제9 혈액응고인자를 투여받은 대조군과 대비해서는 91.6% 연간출혈률 감소를 제시했다.
마스타시맙에 대해 화이자는 체중을 고려하지 않고 혈우병 A 또는 B형 환자에게 동일용량을 투약하는 첫 치료제가 될 수 있다고 강조했다. 또한 B형 환자를 위한 첫 피하옵션이 될 수 있다고 덧붙였다.
마스타시맙의 직접적인 경쟁영역에서는 A형의 경우 피하주사제형으로 1~4주 단위투약이 가능한 로슈의 헴리브라(국내 JW판매)가 있다.
예방요법없이 8인자 투여군 대비 연간출혈률 감소는 주1회군 96%, 2주1회군 97%로 마스타시맙 대비 좀 더 나은 결과를 보여줬다. 반대로 몸무게에 따라 용량을 조절해야 하는 점은 불편한 점이다. 정맥주사까지 경쟁영역으로 넓히면 주1회 제제인 사노피의 알투비오가 포함된다.
반면 B형 혈우병 관련 유사한 요법의 경쟁상대가 없어 단일용량 주1회 피하옵션은 큰 장점으로 작용할 것으로 전망된다. 화이자는 이를 강조했다.
